김희제 교수, "폐와 간 숙주 반응 혈액암 환자에 치명적‥효과적 관리 치료옵션"
정준원 교수, "ROCK star 임상 결과 증상 개선· 삶의 질 개선 효과 확인"
[보건타임즈] 지난 8월 국내서 허가된 만성 이식편대숙주질환 치료제 사노피의 ‘레주록®’ 이 내달 출시될 예정이다.
레주록® 은 지난 2021년 미국에서 출시, 캐나다, 중국에 이어 최근 일본에서 출시됐다.
사노피의 한국법인(이하 사노피, 대표 배경은)은 24일 레주록®(Rezurock®, 성분명: 벨루모수딜메실산염(미분화)) 허가 기념 기자간담회를 개최하고, 임상적 가치와 치료 혜택에 대해 소개했다.
최초이자 유일한 경구용 ROCK2 선택적 억제제 레주록®은 지난 8월 국내에서 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 성인 및 12세 이상 소아 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가를 받았다.
레주록®은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2 선택적 억제제로서 혁신성을 인정받아 미국 FDA에서 우선 심사 대상으로 승인된 바 있다.
만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식을 받은 환자의 절반에서 발생하는 합병증으로, 전신에 걸쳐 다발적으로 숙주 반응이 발생하는 중증질환이다. 전신을 뒤덮는 붉은 발진과 가려움증 같은 피부 숙주 반응, 구토·설사 등의 위장 숙주 반응, 안구건조 및 광선 공포증 등의 안구 숙주 반응 뿐만 아니라 폐와 간에서도 숙주 반응이 나타나 환자의 생명을 위협할 만큼 치명적이다.,,일상 생활, 정신 건강, 사회경제 활동 등에도 부정적인 영향을 미쳐 환자의 삶의 질 또한 현저히 저하시킨다.,
이번 간담회에는 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수의 ‘만성 이식편대숙주질환의 질병 부담 및 치료한계’, 세브란스병원 혈액내과 정준원 교수의 ‘만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가 받은 레주록의 임상적 유용성’ 주제 발표, ‘레주록®’의 허거 근거가 된 임상연구 ROCK Star결과를 소개, 공유했다
김희제 교수는 “만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암의 재발을 제외한 비재발사망율에서 37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망 원인이다”며, “1차 치료제로 쓰이고 있는 스테로이드제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%나 되고, 그 외 2차 치료제에도 더 이상 반응하지 않아 3차 치료로 넘어가는 환자가 50%나 돼 새로운 치료 접근 필요성이 절실했다”고 강조했다.
또 김 교수는 “만성 이식편대숙주질환의 치료 목표는 증상완화, 질병조절, 손상 및 장애 예방이지만 환자의 42%는 진단 당시 4개 이상의 장기에 숙주 반응을 앓고 있으며, 전신에 다발적으로 발생한 증상들은 환자들의 삶의 질을 현격히 저하시킨다”며, “특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있어 이를 효과적으로 관리할 수 있는 치료제가 절실했다.
김 교수는 "만성 이식편대숙주질환은 장기 복용에 대한 균형이 중요한데 '레주록'은 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 폐와 간 숙주 반응을 효과적으로 관리할 수 있는 치료옵션”이라며 기대감을 표시했다.
세브란스병원 혈액내과 정준원 교수는 레주록®의 허가 근거가 된 임상연구 ROCK Star 결과를 소개했다.
정준원 교수는 “임상연구 결과 레주록®은 이전에 2차 이상 전신요법에서 실패한 환자의 모든 장기에서 만성 이식편대숙주질환 증상 개선과 삶의 질 개선 효과를 확인했다.
ROCK Star 연구에서 레주록®을 1일 1회 200mg 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응율이 나타났으며, 64%에서는 스테로이드 사용 용량 감소가 확인됐다”면서 “삶의 질 측면에서도 52%에서 개선 효과를 확인했다”고 설명했다.
또 “그동안은 2차 치료 후에도 증상이 개선되지 않은 만성 이식편대숙주질환 환자들에게 다시 스테로이드를 포함한 병용요법을 적용해야 했는데 감수해야 할 부작용 위험이 높아 고민이 많았다. 레주록의 임상연구 결과를 보면 1년 시점에 치료 환자의 62%에서 치료 반응을 나타내며 사망 또는 새로운 전신요법을 사용하지 않은 것으로 나타났다. 이제 만성 이식편대숙주질환도 혁신적인 3차 이상의 치료옵션을 갖게 된 것에 큰 의의가 있다”고 강조했다.
ROCK star 연구 결과, 레주록® 1일 1회 200mg 복용 후 최초 반응까지 걸린 시간의 중앙값은 1.8개월로 나타났으며, 환자들의 치료 유지 기간 중간값은 9.4개월로 확인됐다.
또, 레주록®의 가장 흔한 부작용은 폐렴(7%)이었다. 3등급 또는 4등급 정도의 흔한 부작용(5% 이상)으로는, 폐렴(8%), 고혈압(6%), 고혈당(5%) 등이 확인됐다. 24%에서는 간기능 검사 수치가 상승했다.
사노피 메디컬부의 김나래 메디컬 어드바이저는 “레주록®은 현재 국내에 허가된 치료 옵션 중, 만성 이식편대숙주질환만을 위해 특화된 의약품”이라며 “특히 만성 이식편대숙주질환 환자에게 가장 치명적인 폐와 간의 손상에서 개선 효과를 확인한 것이 특징”이라고 전했다.
이어, "스테로이드 및 CNI 용량 감량 및 중단을 가능하게 하는 레주록®의 허가로 2차 이상의 전신요법에도 실패한 만성 이식편대숙주질환 환자들이 혁신적인 치료제를 통해 삶의 질이 크게 개선되길 기대한다”고 강조했다.
배경은 사노피 한국법인 대표는 “이번 레주록® 허가를 통해 국내 만성 이식편대숙주질환 환자들께 새로운 치료 기회를 제공하고, 이를 통해 환자와 그 가족들의 삶의 질을 높이는 데 기여할 수 있어 매우 기쁘다”고 말했다. 이어서 “사노피는 중증희귀질환 환자들의 어려움을 이해하고, 국내 치료 환경을 혁신적으로 개선해 궁극적으로는 환자 질병 부담을 낮추는데에 지속적으로 기여할 것”이라고 강조했다.
한편, 레주록®은 염증 및 섬유화 반응에 대한 이중 억제제로, 만성 이식편대숙주질환의 염증과 섬유화 유발 물질로 여겨지는 ROCK2 신호전달 경로를 선택적으로 억제하는 작용 기전을 가진다. 만성 이식편대숙주질환의 염증 및 섬유화 과정에서 레주록®은 ROCK2를 선택적으로 억제해 STAT3의 활성도를 감소시키고 섬유화 유전자 발현 변화를 억제함으로써, 나머지 면역 반응에 미치는 영향을 최소화하며 증상을 완화 시킬 수 있다. 레주록®은 국내에서는 지난 8월 허가를 받았으며 내달안에 출시될 예정이다.
기사최종편집일: 2024-10-31 16:23:51
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