보건타임즈 : 헌터증후군 치료제 FDA 최종 품목허가

헌터증후군(Hunter's Syndrome) 치료제가 국내에서 나온다.

녹십자는 삼성서울병원과 공동 연구를 통해 세계 두번째로 개발에 성공한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 품목허가를 식품의약품안전청으로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다. 남아 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있으며 국내에서 약 70여 명이 치료를 받고 있는 희귀질환으로 연간 300억 원 정도의 약품을 전량 수입에 의존하고 있다.

헌터증후군 치료제는 치료비용이 가장 비싼 의약품 중 하나로, 전세계적으로 단 1개의 제품만이 개발되어 국내는 물론 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있다. 이러한 구조적인 문제로 기존 치료제의 공급에 문제가 생길 경우 환자 치료에 막대한 지장을 초래할 가능성이 컸다.

이번에 최종 허가를 얻은 ‘헌터라제’는 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수가 연구과제를 제안하고 동물실험과 임상시험을 주도했으며, 녹십자가 연구개발을 통해 상용화에 성공함으로써 신약개발을 위한 산학협력의 바람직한 모델이란 점에서 큰 의미가 있다.

‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate?2-sulfatase)효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선하며, 지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로한 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소되었고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과를 보였다.

또 이상약물반응 발생률에 있어서도‘헌터라제’는 대조약과 동등이상의 결과를 보임으로써 기존 의약품보다 유효성과 안전성이 개선되었음을 임상시험을 통해 입증했다.

‘헌터라제’의 임상시험 등 핵심연구개발에 참여한 삼성서울병원 소아청소년과 진동규교수는“국내는 물론 세계 전역에서 고통받고 있는 헌터증후군 치료에 새로운 지평을 열어주는 치료제가 될 것”이라며, “실제 임상시험 결과, 기존 치료제보다 우수한 효과를 보여주고 있어 환자들에게 큰 도움이 될 것”이라고 설명했다.

녹십자는 올해 하반기‘헌터라제’의 국내출시를 시작으로, 이후 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에도 진출, 향후 약 50% 이상의 세계시장을 점유해 헌터증후군 치료의 새로운 패러다임을 제시한다는 계획이다.

연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 세계시장 규모는 현재 약 5,000억 원에 이르며 수년 내 약 1조원 규모로 성장할 것으로 추정된다.

녹십자 CTO 허은철부사장은“‘헌터라제’개발을 통해 보다 효과적이고 안정적인 환자 치료가 가능하게 될 것”이라며, “‘헌터라제’를 미국, 유럽, 중국 거대 의약품시장과 이머징마켓 등에서 글로벌 품목으로 육성시켜 나갈 것”이라고 밝혔다.

희귀의약품은 그 필요성에도 불구하고 상대적으로 낮은 시장성 때문에 연구개발이 충분히 이루어 지지 않은 분야다. 녹십자는 ‘헌터라제’ 외에도 2010년 세계에서 3번째로 3세대 유전자재조합 혈우병 A 치료제 ‘그린진 에프’의 제품화에 성공한 바 있으며 현재 파브리병 치료제도 개발하는 등 지속적으로 희귀의약품 분야에 투자하고 있다.

녹십자는 1983년 세계에서 세번째로 B형 간염백 ‘헤파박스’개발에 성공하며 당시 13%대에 달하던 우리나라 B형 간염 보균율을 선진국 수준으로 떨어뜨려 국민보건 증진에 획기적으로 기여하였으며, ‘헤파박스’는 지금까지 WHO, UNICEF를 비롯해 60여 개 국제단체 및 국가에 보급돼 세계에서 가장 많이 접종된 B형 간염백신으로 기록되고 있다.

이어 녹십자는 1988년에 세계 최초로 유행성출혈열백신, 1993년에 세계에서 두번째로 수두백신, 1987년에 국내 최초로 AIDS 진단시약을 개발하는 등 바이오의약품 분야에서 차별화된 노하우와 경쟁력을 확보하고 있다.