보건타임즈 : 헬릭스미스, '2025년 글로벌 유전자치료 기업'으로 도약 선언

28일 기자간담회 '바이오 플랫폼 사업·첨단신약 개발 현황' 공개
유전자치료제 엔젠시스 '미국과 중국 현지서 허가 염두 3상 중'
김선영 대표 "지금껏 확인된 여러 임상데이터 감안, 좋은 결과 얻을 것으로 기대"

[보건타임즈] 헬릭스미스가 유전자치료제, 항체, 천연물 치료제 등 First-in class 혁신 신약을 개발하고 있는 데다 유전자치료제 엔젠시스는 미국과 중국 현지에서 3상 중이라며 2023년 퀀텀 점프 통해 2025년까지 글로벌 유전자치료 기업으로 도약하겠다고 공표했다.

엔젠시스의 미국 현재가치는 5조~15조 원으로 추산되고 있다.

또 25년간 다양한 경험을 통해 신약개발에 필요한 노하우, 지적재산, 인프라를 구축, 이를 바탕으로 바이오 플랫폼 사업을 추진하고 있다.

㈜헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 개최한 기자간담회에서 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료를 목적으로 한 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델·차세대 치료제 개발 현황을 공개했다.

이 회사에 따르면 지난 2020년 6월 시작한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료, 이제 18명이 남아있다.

조만간 IDMC(독립데이터모니터링위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다.

DPN 3-2의 임상이 성공적으로 완료되면 DPN 3-3의 임상개시와 기술이전, 공동개발, 투자 유치를 계획하고 있다.

이날 김선영 대표이사(사진)는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지돼 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없지만, 지금껏 확인된 안전성과 유효성 데이터를 감안, 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"고 밝혔다.

이와 함께 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신 신약개발에 필요한 역량을 사업화할 계획이다.

지난 26년간 신약개발에 필요한 전(全)주기 시스템을 구축했으며 이를 기반으로 한 3가지 사업을 소개했다.

첫 번째는 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업이다.

CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스 톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내 임상시험에 진입할 수 있도록 돕는다. (사진:연구개발센터 세포배양실)

두 번째 사업으로는 마곡 본사에 자리한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다.

전임상 단계의 중요성이 부각하면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 됐지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다.

헬릭스미스의 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 이 회사의 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 추진하고 있다.

마지막 세 번째는 개별인정형 건강기능식품 사업이다.

지난 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반으로 한 건강기능식품 전문 브랜드 '큐비앤(cubyN)'과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

헬릭스미스는 엔젠시스 급의 신약 후보물질 다수를 개발하고 있다며 이를 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 퇴행성 근육 손상 질환을 표적으로 하는 'NM101', 신경 근육 질환을 타겟으로 하는 'VM301' 등의 후보물질을 확보, 재무이익을 추구할 계획이다.
CAR-T 연구개발 자회사 '카텍셀'의 후보물질 중 난소암을 타겟으로 하는 'CX804'와 대장암을 타겟으로 하는 'CX801'은 2023년 식약당국에 임상승인계획서(IND) 제출을 목표로 삼고 있다.

이 밖에 천연물 파이프라인은 혈당조절 치료물질 'HX107', 전립선 건강 치료물질 'HX109', 여성 갱년기 건강 'HX112'가 곧 임상시험 진입을 앞둔 상태다.