보건타임즈 : 바이오니아, siRNA 신약후보물질 '호흡기 흡입 치료' 특허 출원

폐 섬유증·코로나19 등 유발 유전자(mRNA) 분해‥치료 효율↑

[보건타임즈] 바이오니아(064550)와 신약개발 자회사 써나젠테라퓨틱스는 폐 섬유증·코로나19 치료제 등으로 개발 중인 신약후보물질을 주사하지 않고 초음파 네뷸라이저(연무식 흡입기)를 활용해 호흡기로 흡입시키는 방법에 관한 특허를 출원했다고 13일 밝혔다.

코로나19·독감·천식·폐렴·만성폐쇄성폐질환 같은 호흡기 질환이 중증이거나 급성으로 악화한 어린이·노약자 등에게는 호흡기로 약물을 흡입시키는 경우가 많다. 약물을 폐·기관지 등에 직접 닿게 할 수 있어 주사제·먹는 약에 비해 소량만 써도 약효가 빨리 나타나고 전신적 부작용을 줄이는 장점이 있어서다.

바이오니아는 질병의 유전정보를 전달하는 메신저RNA(mRNA)를 분해해 난치병을 근본적으로 치료해줄 것으로 기대되는 ‘짧은 간섭(저해) RNA’인 siRNA(small interfering RNA)의 양쪽 끝에 친수성·소수성 물질을 결합, 원하는 조직·장기까지 효과적으로 전달해주는 신약 플랫폼(SAMiRNA) 기술을 갖고 있다.

이 기술을 활용해 개발한 후보물질들은 균일한 크기의 중성 전하를 띄는 나노 입자를 형성하기 때문에 호흡기 질환 모델 동물에 흡입 방식으로 투여해도 폐·기관지 등에 효과적으로 전달됐다.

또 기존의 siRNA 신약후보물질과 달리 염증·암 조직 등으로의 전달 효율과 안전성·안정성이 우수했다. 영장류 등 독성시험에서 ‘사이토카인 폭풍’ 등을 유발하는 선천면역반응 부작용도 없었다. 영하 20~70℃에서 보관해야 하고 주사제로만 투여할 수 있는 화이자·모더나의 코로나19 mRNA 백신과 달리 상온에서도 장기간 안정성이 유지됐고 약효가 1개월 이상 지속됐다.

박한오 바이오니아 대표는 “호흡기 질환 치료의 성공은 약물이 기관지·폐 등까지 효과적으로 전달되는지 여부에 달려 있다”며 “이번에 출원한 특허가 등록되면 코로나19를 비롯한 각종 호흡기 질환은 물론 폐가 섬유화돼 기능이 크게 떨어지는 난치병(폐 섬유증) 등을 보다 효과적으로 치료할 수 있으리라 기대한다“고 말했다. 섬유증은 만성 염증반응 과정에서 조직·장기에 과도한 섬유성 결합조직이 형성되고 점차 딱딱하게 굳어져 이식을 받지 않으면 사망할 수 있다.

박 대표는 이어 “써나젠테라퓨틱스가 지난 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 대형 제약사들과 신약 개발 관련 논의를 진행했는데 비임상시험에서 보인 우수한 효능과 데이터에 큰 관심을 보여 후속 미팅을 진행 중”이라고 밝혔다.

바이오니아가 신약개발 플랫폼 기술을 적용해 개발하는 후보물질들은 국내외에서 물질특허의 보호를 받는다. 특허에 대한 사업화 권리와 전용실시권은 자회사인 써나젠테라퓨틱스가 갖고 있다.

후보물질 중 하나(SAMiRNA-AREG)를 폐·콩팥 섬유증 모델 동물에 주사하거나 세포실험을 했더니 섬유증 진행을 효과적으로 억제했다. 바이오니아는 우선 주사제로 연내 1상 임상시험에 들어가 글로벌 혁신신약으로 개발할 계획이다.

동물실험 등 결과는 2016년과 올해 초 국제학술지 ‘생물화학저널(Journal of Biological Chemistry)과 ‘네이처(Nature)’의 자매지 ‘사이언티픽 리포츠(Scientific Reports)’에 발표됐다.