다양한 기저질환 환자에 대한 2.5년 장기임상 결과 초기 효능효과 및 안전성 결과 확증
하루 한번 경구 복용하는 철중독증 치료제 엑스자이드(성분명: 데페라시록스)에 대한 장기 효과와 안전성 연구 결과, 약 2년 반 동안의 엑스자이드 치료에서 수혈로 인한 만성 철중독증 환자의 체내 철분이 지속적으로 감소한 것으로 나타났다.
하루 한번 경구 복용하는 철중독증 치료제 엑스자이드(성분명: 데페라시록스)에 대한 장기 효과와 안전성 연구 결과, 약 2년 반 동안의 엑스자이드 치료에서 수혈로 인한 만성 철중독증 환자의 체내 철분이 지속적으로 감소한 것으로 나타났다.
이 결과는 지속적 수혈치료요법 때문에 평생 철분 킬레이트 요법이 필요한 환자들에 대한 엑스자이드 치료 가능성을 뒷받침해주는 것이다.
미국 플로리다 올랜도에서 열렸던 제 48회 미국 혈액학회 (American Society of Hematology) 회의에서 보고된 분석에 따르면, 엑스자이드로 치료한 환자의 안전성과 내약성이 최초 1년간의 연구 결과와 일치하는 것으로 나타났다.
이번 장기간의 안전성,유효성 분석연구를 이끈 이탈리아 밀라노 대학 마리아 카펠리니(Maria Cappellini) 의학박사는 "이번 장기적인 연구 결과는 엑스자이드의 안전성과 효과가 초기 1년 간 치료시의 결과와 유사하다는 것을 다시 한 번 확인해 주고 있기에 매주 중요하다" 고 말하며, "만성적으로 수혈이 필요한 환자의 경우 철분이 과다 축적되었을 경우 철분 제거를 하거나 기준 범위 내에서 철분 수치를 유지하기 위해 엑스자이드의 용량 조절이 가능하다는 것이 확인됐다"고 밝혔다.
이번 학회에서 발표된 또 다른 연구 결과에 따르면 1년 동안 엑스자이드를 하루에 한 번 경구 복용한 경우, 불안정 혈장 철분(LPI)의 수치는 지속적으로 감소하는 것으로 나타났다. 불안정 혈장 철분(LPI)은 자유롭게 순환하는 철분의 일종으로 간과 심장과 같은 중요한 기관을 손상시키는 것으로 알려져 있다. 이 ESCALATOR 실험의 또 다른 하부 연구 결과에 따르면 불안정 혈장 철분(LPI)이 하루 24시간 내내 생성되기 때문에 24시간 지속적인 철 킬레이션 효과를 나타내는 엑스자이드는 이러한 기관 손상을 일으키는 철분이 장기에 누적되는 것을 막아준다. 엑스자이드는 하루 한 번 경구 복용으로 24시간 지속적인 킬레이션 효과를 제공하는 유일한 경구용 철 킬레이트제제이다.
한편 이번 학회에서는 골수 이형성 증후군 환자의 철 중독증 치료에 있어서의 엑스자이드 치료에 대한 장기 효과 및 안전성에 대한 연구 진행상황도 소개되었다. 이 연구는 미국 55개 센터에서 150명의 환자가 참여하기로 한 3년간 공개 2상 임상으로, 국내 환자들 중에서 가장 흔히 철 중독증을 일으키는 기저질환인 골수 이형성 증후군 환자의 엑스자이드 치료에 대한 좋은 결과가 예상된다.
철중독증은 골수 이형성 증후군, 재생불량성 빈혈, 지중해성 빈혈 및 겸상 적혈구 질환 등의 희귀 만성 혈액 질환을 치료하는데 필요한 잦은 수혈로 인해 체내에 철분이 축적되는 질환으로 잠재적으로 생명을 위협하는 질환이다. 철중독증은 대략 10회의 수혈(적혈구 수혈팩으로 20팩) 치료 후에 나타나며, 질환을 조기에 치료하지 않거나 방치하는 경우 체내의 과다 철분은 결국 기관 손상을 초래한다. 신체 내에는 과다 철분을 제거하는 기전이 없기 때문에 수혈 관련 철중독증에는 철킬레이트 요법이 가장 효과적인 치료 방법으로 사용되고 있다.
현재 치료가능한 철 킬레이트 요법은 일주일에 적어도 5-7회, 하루에 8시간~12시간정도 지속적으로 펌프로 피하 또는 정맥주입 해야 하는 등의 고통과 불편함으로 치료에 대한 환자들의 순응도가 낮았다. 치료에 대한 낮은 순응도는 부적절한 킬레이션으로 인한 합병증 발생 및 생존률 감소로 이어지기 때문에, 하루 한번 복용하는 경구용 제제로 개발된 엑스자이드는 환자들의 적극적 치료를 가능하게 한 혁신적인 치료제로 평가받고 있다.
노바티스 항암제 글로벌 의학부 부사장인 다이앤 영(Diane Young) 박사는 "엑스자이드는 하루에 한번 경구 복용하는 효과적인 철분 킬레이트 치료제로 전 세계의 많은 철중독증 성인과 어린이 환자의 치료를 변화시켰다" 고 말하고, "이들 장기적인 연구 결과는 엑스자이드가 전 세계적으로 철분 킬레이트의 새로운 표준으로 빠르게 부상할 것이라는 우리의 믿음을 뒷받침해 주는 것"이라고 덧붙였다.
한국노바티스 항암사업부 의학학술담당 김기원 본부장은 "이번 학회에서 발표된 여러 임상결과를 통해 엑스자이드의 효과와 안전성이 입증되었다"며 "하루 한번 경구 복용하는 엑스자이드의 편리함으로 인해 환자들이 철중독증을 보다 적극적으로 치료할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.
기사최종편집일: 2024-04-26 22:33:08
;)
다음기사 : 
