보건타임즈 : 엑스자이드, 국내 철중독 환자에 효과 입증

철 중독증 치료제 ‘엑스자이드(성분명: 데페라시록스)’가 평생수혈을 받아야 하는 국내 만성혈액질환자들에게 효과적이라는 연구결과가 나왔다.

철중독증은 골수이형성증후군, 재생불량성빈혈 등 만성혈액질환자들이 장기간 수혈치료를 받는 과정에서 체외로 배출되지 못한 철(Fe)이 몸에 과도하게 쌓여 생기는 병이다.

이번 연구는 2007년 3월부터 2008년 4월까지 전국 24개 대학병원에서 치료받고 있는69명의 철중독증 환자를 대상으로 1일 1회 엑스자이드 현탁액을 복용하게 한 후 간내 철 함유량(LIC: Liver Iron Content)과 체내 철수치(혈청 페리틴수치)를 측정한 ‘KAMS0112’ 연구다.

임상시험에 참여한 환자는 골수이형성증후군 환자 27명(39.1%), 재생불량성빈형환자 42명(60.9%)이었으며, 평균 연령은 50.6세였다. 남성 35명, 여성 34명으로 남녀비는 동일했다.

임상연구 중간결과 엑스자이드를 복용한 장기수혈 환자 72.5%의 철수치가 치료 전(6181.5ng/ml) 보다 42.4%(3562.3ng/ml)나 감소했다.

철중독의 기준이 되는 체내 혈청 페리틴수치가 1,000ng/ml 이하까지 내려간 환자도 전체의 15.9%나 됐다. 간내 철 함유량(LIC) 역시 대상 환자의 80%가 감소효과를 보였으며, 감소비율은 치료 전 25.8mg/g보다 평균27.7% 낮아진 18.6mg/g이었다. 임상 중 발생한 부작용으로는 소변 내 크레아티닌 수치 상승(8.7%), 구역감(5.5%), 단백뇨(4.3%), 피부발진(4.3%) 등으로 경미했다.

KAMS0112연구 책임연구자인 세브란스병원 혈액종양내과 민유홍 교수는 “기존의 철중독증 치료법은 1주일에 5~7일, 1일 8~12시간씩 피하 또는 정맥주사를 통해 투여해야 하는 등 소아 환자뿐 아니라 성인 환자에게도 큰 고통이었다.”며 “물이나 오렌지 주스에 따서 1일 1회 간편하게 마시는 엑스자이드의 국내 보급으로 철중독증으로 인한 장기손상으로부터 환자를 보호하고, 골수이식의 성공률을 높일 수 있는 획기적인 전기를 마련하게 됐다.”고 말했다.

현재 국내에는 만성 수혈을 받아야 하는 재생불량성 빈혈과 골수이형성증후군 등 만성혈액질환 환자가 약 7,000여명에 달하는 것으로 추정된다. 우리 인체 내에는 철을 자체적으로 체외로 배출할 수 있는 기능이 없어 평생 수혈을 받아야 하는 만성혈액질환의 경우 수혈을 받을 때마다 혈액 내 포함된 철분이 체내에 지속적으로 쌓여 철중독증을 생기게 된다.

체내에 남은 잉여 철은 간, 심장, 내분비샘 등에 쌓여 간경화, 심부전, 당뇨병 등 생명을 위협하는 심각한 합병증을 일으키게 된다.

노바티스에서 개발한 엑스자이드는 만성수혈로 인한 철중독증 치료제로서 2007년 4월 1일부터 국내 시판되고 있다. 이번 연구결과는 지난달 30일 그랜드힐튼호텔에서 개최된 ‘대한혈액학회 창립 50주년 기념 혈액학회 종합학술대회’에서 발표됐다.

이번 임상연구는 국내에서 단일약제를 가지고 혈청 페리틴 수치 뿐 아니라 간내 철 농도 측정법을 통해 얻은 전향적 임상연구 자료라는 점에서 의미가 있는 것으로 최종 임상결과는 올 하반기에 해외학회를 통해서 소개될 예정이다.