OPNA º¸È£ 2036³â±îÁö ¿¬Àå
¹Ì±¹·À¯·´·ÀϺ» µî ÁÖ¿ä ±¹°¡µé¿¡ ¼øÂ÷ÀûÀ¸·Î µî·Ï Àü¸Á
[º¸°ÇŸÀÓÁî] RNA Ä¡·áÁ¦ Ç÷§Æû ±â¾÷ ¿Ã¸®Æнº¢ß(244460, ´ëÇ¥ÀÌ»ç Á¤½Å)´Â 28ÀÏ ¼¼Æ÷ÇÙ ¾È¿¡¼ pre-mRNA °áÇÕÇØ Exon Skipping(¿¢¼Õ °á¼Õ) À¯µµ¿¡ Æ¯ÈµÈ OliPass PNA(OPNA) ÀΰøÀ¯ÀüÀÚ¿¡ ´ëÇÑ ¹°Áú°ú ¿ëµµ ƯÇã°¡ ½Ì°¡Æ÷¸£¿¡ µî·ÏµÆ´Ù°í ¹àÇû´Ù.
À̹ø ½Ì°¡Æ÷¸£ ƯÇã µî·ÏÀ» ½ÃÀÛÀ¸·Î ¹Ì±¹, À¯·´, ÀϺ» µî Àü¼¼°è ÁÖ¿ä ±¹°¡µé¿¡ ƯÇã µî·ÏÀÌ Â÷·Ê·Î ÀÌ·ïÁú °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù.
OPNA´Â ¼¼Æ÷ Åõ°ú¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÑ ÀΰøÀ¯ÀüÀÚ·Î ¿Ã¸®ÆнºÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ±â¹Ý ¹°Áú·Î »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù. OPNA¿¡ ´ëÇÑ ¿øõ ¹°Áú ƯÇã´Â ¹Ì±¹, ÀϺ», À¯·´ ÁÖ¿ä ±¹°¡ µî Àü¼¼°è 30¿© ±¹°¡¿¡ µî·ÏµÇ¾î ÀÖÀ¸¸ç, ÇØ´ç ¿øõ ¹°Áú ƯÇã¿¡ µû¸¥ ¿Ã¸®ÆнºÀÇ µ¶Á¡Àû ±Ç¸®´Â 2028³â 3¿ù±îÁö À¯È¿ÇÏ´Ù.
¿Ã¸®ÆнºÀÇ ¸ðµç RNA Ä¡·áÁ¦ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀº pre-mRNA¿¡ ÀÛ¿ëÇÏ´Â OPNA¿¡ ±â¹ÝÇϱ⠶§¹®¿¡, ½Å±Ô ÃëµæÇÑ Æ¯Çã¿¡ ÀÇ°Å OPNA ¹°Áú¿¡ ´ëÇÑ ¿Ã¸®ÆнºÀÇ ½ÇÁúÀûÀÎ µ¶Á¡±ÇÀº ±âÁ¸ 2028³â 3¿ù¿¡¼ 2036³â 12¿ù ¸»·Î ¿¬ÀåµÈ´Ù.
ÃÖ±Ù ±Û·Î¹ú Á¦¾à¾÷°è´Â RNA Ä¡·áÁ¦¸¦ ÇÕ¼ºÀǾàÇ°, Ç×üÀǾàÇ° µîÀÇ ÀüÅëÀûÀÎ ½Å¾à°³¹ß ¹æ½ÄÀÇ ±â¼úÀû ÇѰ踦 ±Øº¹ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ´ë¾ÈÀ¸·Î ÁÖ¸ñÇϱ⠽ÃÀÛÇß´Ù. ´Ü¹éÁúÀÌ ¾Æ´Ñ mRNA ȤÀº pre-mRNA¸¦ Á¦¾îÇÒ °æ¿ì, ¾ÈÀü¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÑ ½Å¾àÀÌ ºü¸£°Ô °³¹ßÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇ߱⠶§¹®ÀÌ´Ù.
ÃÖ±Ù 5³â°£ ¹Ì±¹ FDA ½ÃÆÇ 6°ÇÀÇ Çã°¡¸¦ ÃëµæÇÑ RNA Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¸ÅÃâ¾×Àº, 2020³âµµ ¾à 5Á¶ ¿ø ±Ô¸ðÀ̸ç 2024³â±îÁö 15Á¶ ¿ø ±Ô¸ð·Î ¼ºÀåÇÒ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁµÇ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ °í¼ºÀå Àü¸Á¿¡ µû¶ó, RNA Ä¡·áÁ¦ Ç÷§Æû º¸À¯ ±â¾÷°ú °Å´ë Á¦¾à ¹× ¹ÙÀÌ¿À ±â¾÷ »çÀÌ¿¡ RNA Ä¡·áÁ¦ ½Å¾à °øµ¿¿¬±¸°³¹ßÀÌ ¸Å¿ì È°¹ßÇÏ°Ô ÀÌ·ç¾îÁö°í ÀÖÀ¸¸ç, ÃÑ ±â¼ú·á°¡ °Ç´ç 1Á¶ ¿ø ÀÌ»óÀÇ °è¾àÀÌ ÈçÇÑ ÆíÀÌ´Ù.
Áö³ ¼ö½Ê ³â°£ RNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ³Î¸® »ç¿ëµÈ ÀΰøÀ¯ÀüÀÚµéÀº ¼¼Æ÷ Åõ°ú¼ºÀÌ ¹Ì¹ÌÇß´Ù. ÀÓ»ó ¾àÈ¿¸¦ È®º¸Çϱâ À§ÇØ °ú·® Åõ¾à µÉ ¼ö ¹Û¿¡ ¾ø¾î °£, ½ÅÀå ±×¸®°í ¸é¿ª µ¶¼ºÀÌ ÀÚÁÖ ¹ß»ýÇÑ´Ù. ¾ÈÀü¼ºÀÇ ÇÑ°è¿Í ¿¬°£ ¼ö½Ê¸¸$ ¼öÁØÀÇ ¾à°¡·Î ÀÎÇÏ¿© RNA Ä¡·áÁ¦´Â ÁÖ·Î Èñ±Í Áúȯ¿ëÀ¸·Î °³¹ßµÆ°í, º¸ÆíÀûÀÎ ¸¸¼º Áúȯ Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ßµÇ±â´Â ¾î·Á¿î ½ÇÁ¤ÀÌ´Ù.
OPNA°¡ À̹ø¿¡ ½Å±Ô µî·ÏµÈ ƯÇã¿¡ µû¶ó ¼³°èµÇ¾î Exon Skipping ¹æ½ÄÀ¸·Î ÀÛµ¿ÇÒ °æ¿ì, 10 ¸¶ÀÌÅ©·Î ±×·¥ ³»¿ÜÀÇ ÀÓ»ó ¿ë·®¿¡¼ Ä¡·á È¿´ÉÀÌ ±â´ëµÈ´Ù.
ÀÌ´Â ±âÁ¸ RNA Ä¡·áÁ¦¿Í ºñ±³ÇÏ¿© ¸¸ ¹è¿¡¼ 10¸¸ ¹è ÀûÀº ÀÓ»ó ¿ë·®ÀÌ´Ù. µû¶ó¼ OPNA Ç÷§Æû ±â¹Ý RNA Ä¡·áÁ¦´Â ¾ÈÀü¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÏ°í Àú·ÅÇÑ ¾à°¡·Î °ø±ÞÀÌ °¡´ÉÇÏ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ±â¼úÀû Ư¼ºÀ¸·Î ÀÎÇÏ¿© ¿Ã¸®ÆнºÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦ Ç÷§ÆûÀº Èñ±Í Áúȯ Ä¡·áÁ¦»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó °Å´ë ½ÃÀå Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ÀûÇÕÇÑ °ÍÀ¸·Î ±â´ë¹Þ°í ÀÖ´Ù.
¿Ã¸®Æнº °ü°èÀÚ´Â “À̹ø ƯÇã´Â RNA Ä¡·áÁ¦ÀÇ »õ·Î¿î ÁöÆòÀ» ¿ OPNA Ç÷§Æû¿¡ ´ëÇÑ ¹ýÀû º¸È£°¡ ½ÇÁúÀûÀ¸·Î 8³â 9°³¿ù ¿¬ÀåµÈ °Í”À̶ó¸ç “À̸¦ °è±â·Î ºñ¸¶¾à¼º ÁøÅëÁ¦ OLP-1002¸¦ ½ÃÀÛÀ¸·Î ´ç´¢¼º ¸Á¸·Áõ Ä¡·áÁ¦, °íÁöÇ÷Áõ Ä¡·áÁ¦ µî °Å´ë ½ÃÀå Ç°¸ñÀ» Áß½ÉÀ¸·Î RNA Ä¡·áÁ¦ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» ±¸ÃàÇÏ¿©, ±Û·Î¹ú ½ÃÀå ¼ºÀå¿¡ ¹ß¸ÂÃç ³ª°¡°Ú´Ù”°í ¹àÇû´Ù.