[보건타임즈] SK케미칼(사장 박만훈) 혈우병 치료제 'NBP601(사진)'이 미FDA로부터 최종 시판 허가를 받았다.
A형 혈우병은 제8인자의 결함 혹은 결핍으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 질환으로 환자 대부분이 남성이다.
A형 혈우병 환자들은 주로 근육, 관절, 내부 장기에서 출혈이 발생하거나 지속된다.
미국 질병통제예방관리센터(CDC)에 따르면 남성 약 6,000명 중 1명이 선천적으로 혈우병을 갖고 태어난다.
NBP601은 세계에서 최초로 개발한 ‘단일 사슬형 분자구조(single-chain product)를 가진 제8인자’라는 게 SK케미칼의 설명이다.
'NBP601(제품명 앱스틸라, AFSTYLA2))'은 SK케미칼이 지난 2009년 호주 CSL사(CSL Limited. 이하 CSL)에 기술 수출한 바이오 신약 물질이다.
국내 제약사가 개발한 바이오 신약이 FDA 시판 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
앱스틸라(AFSTYLA)란 'Affinity Style Long Acting'의 축약어로 생체 내에서 결합력이 높아 안정적이면서 약효가 장기간 지속되는 혈우병 치료제란 뜻을 갖고 있다.
게다가 NBP601은 현재 유럽과 호주에서 이들 지역의 허가 당국의 최종 시판 승인 단계에 들어서 미국에 이은 세계 선진 시장 진출도 가시권에 있는 상태다.
27일 SK케미칼에 따르면 바이오 신약의 불모지였던 국내에서 2009년 국내 최초로 바이오 신약 'NBP601'의 기술 수출에 성공, 상용화까지 이르게 됐다.
박만훈 사장은 "R&D에 오랜 투자가 결실로 맺어졌다"며 "뛰어난 효능과 편의성까지 두루 갖춰 성공적인 글로벌 상업화의 원동력이 될 것"이라고 말했다.
기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였다.
반면 NBP601의 단일 사슬형 분자구조는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선, 효능과 약효의 지속 시간을 향상시켰다.
글로벌 임상 결과 NBP601의 예방적 치료를 받은 성인과 청소년 환자들은 1년 동안 발생되는 출혈 횟수 연간출혈빈도(ABR, annualized bleeding rate) 수치가 평균 1.14로 기존 약물에 비해 40%가 개선된 것으로 나타났다.
이들 가운데 12세 미만의 어린이는 평균 3.69였다.
1년 동안 발생되는 자연적 혹은 자발적 출혈 횟수 연간자연출혈빈도(AsBR, annualized spontaneous bleeding rate) 수치는 소아와 청소년, 성인 모두 평균 0.0을 나타냈다.
성인·청소년 848명과 소아 347명의 출혈 중 성인·청소년은 94%, 소아는 96%가 NBP601 2회 이하 투여했다.
성인·청소년 81%, 소아 86%는 1회 투약, 출혈이 효과적으로 조절됨으로써 주기적으로 주 3~4회 투여해야 하는 기존 약 대비 약효와 환자의 편의성이 크게 개선됐다.
출혈의 지혈 관리는 성인·청소년이 94%, 소아는 96%로 매우 우수(excellent) 또는 우수(good)함을 보였다.
A형 혈우병의 인자를 대체하는 치료법에서 가장 심각한 부작용 중화항체반응은 단 한 건도 보고되지 않아 안전성을 입증했다.
중화항체반응은 약물의 효과를 저해하는 항체를 중화항체라고 하며 중화항체가 형성되는 반응을 가리킨다.
임상에 참여했던 미국 시카고 러시대학 병원(Rush University Medical Cente)의 리사 보기오(Lisa Boggio) 교수는 "NBP601의 분자 안정성과 효능의 지속성이 명확히 개선됐다"며 "세계 최초 단일 사슬형 치료법의 FDA 시판 허가를 통해 환자와 의료 관계자는 새 치료대안을 얻게 될 것"이라고 밝혔다.
글로벌리서치업체 데이터모니터(www.datamonitor.com)에 따르면 미국 내 A형 혈우병 치료제 시장은 2014년 기준 3.6조 원(30억 달러) 규모다.
규모로 따지면 8.4조원(71억 달러)로 전 세계 의약품시장 중 가장 크며 2023년엔 약 33% 증가한 4.9조원(41억 달러)으로 성장할 것으로 예상되고 있다.
SK케미칼은 NBP601이 미국 A형 혈우병 치료제 시장의 기존 제품을 빠른 속도로 대체할 것으로 예상하고 있다.
A형 혈우병은 제8인자의 결함 혹은 결핍으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 질환으로 환자 대부분이 남성이다.
혈액 응고에 관여하는 13가지 인자 중 8번째 인자가 부족 시 A형 혈우병이 발생한다.
기사최종편집일: 2024-04-26 22:33:08
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