보건타임즈 : 애브비 베네토클락스, ‘염색체17p결손 백혈병 치료’에 유효성 검증

79.4% ‘전체 반응율 도달’ 1차 유효성 평가 변수 충족
‘최신 데이터’ 美 혈액학회 연례 회의서 발표

[보건타임즈] 애브비 베네토클락스의 유효성이 염색체17p결손이 있는 재발성, 응성 만성 림프구성 백혈병 치료에서 검증됐다.

베네토클락스는 애브비의 연구용 경구 BCL-2 단백질 억제제다.

애브비는 최근 플로리다 주 올랜도에서 개최된 제57회 미국혈액학회 연례 회의에서 염색체17p 결손이 있는 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 오픈 라벨, 연구용 치료제 베네토클락스의 이 같은 유효성을 확인한 2상 임상 연구 결과가 발표됐다고 밝혔다.

2상 결과에 따르면 베네토클락스는 임상시험에서 완전 관해(CR)와 미세잔존질환이 음성(MRD-)인 사례를 포함해 일부 환자가 치료에 반응을 보였다.

이번 2상은 애브비가 제네테크, 로슈와 공동 후원했다.

후원 기업들은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)에 신약허가(NDA)과 판매허가(MAA)를 신청하기 위해 재발성, 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 하는 연구용 경구 BCL-2 단백질 억제제 베네토클락스의 제 2상 임상 연구 데이터를 제출했다는 게 애브비의 설명이다.

이 연구 제1 저자 독일 울름대 스티븐 스틸겐바우어(Stephan Stilgenbauer) 박사는 “가장 치료가 어려운 염색체17p 결손이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자들에 대한 베네토클락스 단독 요법 치료의 반응은 매우 고무적이며 임상결과는 이전 연구의 전체반응율과 일치, 유효성을 검증했다”고 말했다.

연구 데이터에 따르면, 베네토클락스 단독요법은 전체반응 율(ORR)이 79.4%(n=85/107)로 1차 유효성 평가 변수를 충족시켰으며 84.7%가 지속반응을 보였다(약 12개월, 전체 중간반응기간에는 도달하지 않았다).

환자 45명에게서 미세잔존 질환 음성도(MRD-)를 평가하는 분석적 유효성 평가에선 환자 18명이 말초혈에서 미세잔존 질환 음성을 나타냈다.

전체 환자의 10% 이상(10.3%)은 독립적으로 평가한 완전/부분 반응(12개월 째)을 보였다.
7.5%(n=8)는 완전 반응(CR) 또는 불완전 골수 회복을 동반한 완전 반응(CRi), 2.8%(n=3)는 결절 부분 반응(nPR)이 나타났다.

환자의 69.2%(n=74)에선 부분 반응(PR)이 보고됐다.
환자의 20% 이상에서 나타난 치료 유발부작용(모든 등급)은 호중성 백혈구 감소(43%), 설사(29%), 어지러움증(29%), 빈혈(27%), 피로(22%) 등이었다.

10% 이상의 환자에게서 나타난 3/4등급 부작용은 호중성 백혈구 감소(40%), 빈혈(18%), 혈소판 감소(15%)이다.

애브비 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “베네토클락스가 염색체17p결손 환자처럼 치료가 어려운 불응성, 재발성 만성 림프구성 백혈병 환자를 상대로 한 임상 연구에서 높은 전체 반응 됐으며 미국 식품의약국과 유럽 의약품청과 협력, 적절한 환자에게 치료제를 제공할 것”이라고 말했다.