³ì½ÊÀÚÀÇ ‘ÇåÅͶóÁ¦’(»çÁø)°¡ ±âÁ¸ ¾à¿¡ ºñÇØ Áõ»ó Ä¡·áÈ¿°ú¿Í ¾ÈÀü¼ºÀÌ °³¼±µÈ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
ÀÌ ¾àÀº ¼ø¼ö ±¹³» ±â¼ú·ÂÀ¸·Î Áö³ÇØ ¼¼°è¿¡¼ µÎ ¹ø°·Î »ó¿ëÈµÈ Èñ±Í ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦´Ù.
³ì½ÊÀÚ´Â ÀÌ °°Àº ³»¿ëÀÇ ‘ÇåÅͶóÁ¦’ÀÇ ÀÓ»ó½ÃÇè °á°ú¸¦ ºÐ¼®ÇÑ ³í¹®ÀÌ Èñ±Í¿Í À¯Àü¼º Áúȯ ºÐ¾ßÀÇ Àú¸íÇÑ ±¹Á¦ÇмúÁö ‘Orphanet Journal of Rare Diseases’¿¡ °ÔÀçµÆ´Ù°í 8ÀÏ ¹àÇû´Ù.
‘ÇåÅͶóÁ¦’´Â ¼¼Æ÷¹è¾ç ¹æ½ÄÀ¸·Î »ý»êÇÑ È¿¼Ò¸¦ ȯÀÚ¿¡°Ô Åõ¾à, IDS(Iduronate–2-sulfatase)È¿¼ÒÀÇ °áÇÌÀ¸·Î ¸®¼ÒÁ»¿¡¼ ºÐÇصÇÁö ¸øÇØ ¹ÂÄÚ´Ù´ç·ù°¡ ÃàÀûµÊÀ¸·Î½á ³ªÅ¸³ª´Â ÇåÅÍÁõÈıº Áõ»óÀ» °³¼±½ÃÄÑÁØ´Ù.
ÀÌ ³í¹®Àº Áö³ 2010³â »ï¼º¼¿ïº´¿ø¿¡¼ Áøµ¿±Ô ±³¼öÆÀÀÌ ÁøÇàÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ °á°ú¸¦ ºÐ¼®ÇÑ °ÍÀÌ´Ù.
ÀÌ ³í¹®Àº ±¹³» °³¹ßµÈ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ ‘ÇåÅͶóÁ¦’°¡ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çÀÇ ±âÁ¸ ¾àº¸´Ù ÀÓ»óÇÐÀûÀ¸·Î ¾àÈ¿³ª ¾ÈÀü¼º¿¡¼ ¿ì¼ö¼ºÇÏ´Ù´Â »ç½ÇÀ» ÀÔÁõÇÑ °ÍÀ̶ó´Â °Ô ³ì½ÊÀÚ°ü°èÀÚÀÇ ¼³¸íÀÌ´Ù.
ÇмúÁö¿¡ °ÔÀçµÈ ³í¹®¿¡ µû¸£¸é ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ µî·ÏµÈ ȯÀÚ´Â 6¼¼~35¼¼ »çÀÌÀÇ 31¸íÀÌ´Ù.
ÀÓ»óÀº 1, 2»óÀ¸·Î ÁøÇàµÆÀ¸¸ç ¿¬±¸ÆÀÀº 24ÁÖ µ¿¾È ÇåÅͶóÁ¦ 0.5§·/§¸±º°ú 1.0§·/§¸±º, ±âÁ¸ ÀǾàÇ°ÀÎ È°¼º´ëÁ¶ ¾à 0.5§·/§¸À» Åõ¿©ÇÑ ±º ¼¼ ±×·ìÀÇ ¿ä¸¦ ÅëÇØ ¹èÃâÇÑ ¹ÂÄÚ´Ù´çü ¾çÀÇ º¯ÈÀ²°ú 6ºÐ °È±â Å×½ºÆ®, ÃÊÀ½ÆÄ °Ë»ç, Æó±â´É °Ë»ç, °üÀý À¯µ¿¼º µîÀÇ º¯È¸¦ ÃøÁ¤Çß´Ù.
ÀÌ°á°ú ¼¼ ±×·ì ¸ðµÎ¿¡°Ô¼ ¿ä¸¦ ÅëÇØ ¹èÃâµÈ ¹ÂÄÚ´Ù´çüÀÇ ¾çÀº °¨¼Ò¸¦ º¸ÀÌ´Ù°¡ 24ÁÖ µ¿¾È °°Àº ¼öÁØÀ» À¯ÁöÇß´Ù.
ÀÌÁß ‘ÇåÅͶóÁ¦’¸¦ Åõ¿©ÇÑ 0.5§·/§¸±º, 1.0§·/§¸±ºÀÌ ¹èÃâÇÑ ¹ÂÄÚ´Ù´çüÀÇ ¾çÀº Åõ¿© Àüº¸´Ù °¢°¢ 29%, 41.1%°¡ ÁÙ¾î, È°¼º´ëÁ¶¾à 0.5§·/§¸±º¿¡ ºñÇØ ¹èÃâµÈ ¹ÂÄÚ´Ù´çü ¾çÀÇ °¨¼ÒÀ²ÀÌ ´õ ³ô¾Ò´Ù.
¶Ç ‘ÇåÅͶóÁ¦’¸¦ Åõ¿©ÇÑ 0.5§·/§¸±º, 1.0§·/§¸±ºÀÌ 6ºÐ °È±â Å×½ºÆ®¿¡¼ È°¼º´ëÁ¶¾à ±ºº¸´Ù °¢°¢ 23%, 15% ´õ ¸Ö¸® °È´Â °ÍÀ¸·Î È®ÀεƴÙ.
ÀÌ ³í¹®ÀÇ ÁÖ ÀúÀÚ Áøµ¿±Ô ±³¼ö´Â “ÀÌ»ó¾à¹° ¹ß»ý·ü¿¡¼µµ ‘ÇåÅͶóÁ¦’´Â È°¼º´ëÁ¶¾à¿¡ ºñÇØ °°Àº ÀÌ»óÀÇ °á°ú¸¦ º¸ÀÓÀ¸·Î½á À¯È¿¼º°ú ¾ÈÀü¼º ¸ðµÎ°¡ °³¼±µÆ´Ù´Â °ÍÀ» ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÅëÇØ ÀÔÁõÇß´Ù”¸ç, “À̹ø¿¡ ¹ßÇ¥µÈ ³í¹®À» ÅëÇØ ‘ÇåÅͶóÁ¦’ÀÇ ¿ì¼ö¼ºÀÌ ´Ù½Ã ÇÑ ¹ø °ËÁõµÆ°í ÇåÅÍÁõÈıº ȯÀÚÀÇ Ä¡·áÁ¦ ¼±Åÿ¡¼ Áß¿äÇÑ ±âÁØÀÌ ¸¶·ÃµÆ´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
ÇåÅÍÁõÈıºÀº ³²¾Æ(Ñûä®) 10~15¸¸ ¸í Áß 1¸íÀÇ ºñÀ²·Î ¹ß»ýÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
ȯÀÚ ¼ö´Â Àü ¼¼°èÀûÀ¸·Î ¾à 2õ¸í, ±¹³»¿Í ¹Ì±¹¿¡¼ °¢°¢ 70¿© ¸í, 500¿© ¸í °¡·®ÀÌ Ä¡·á¸¦ ¹Þ°í ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î ÃßÁ¤µÈ´Ù.
‘ÇåÅͶóÁ¦’´Â Áö³ 2¿ù Ú¸ FDA·ÎºÎÅÍ ½Å¼Ó½É»ç, ¼¼±Ý°¨¸é µîÀÇ ÇýÅÃÀÌ ÁÖ¾îÁö´Â Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(Orphan Drug Designation)µÈ¹Ù ÀÖ´Ù.
³ì½ÊÀÚ´Â “¿ÃÇØ ¾È¿¡ Ú¸ FDA¿¡ ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ½ÂÀÎ(IND) ½ÅûÀ» °èȹÇÏ°í ÀÖ´Ù”¸ç, “‘ÇåÅͶóÁ¦’¸¦ ±Û·Î¹ú ´ÏÄ¡¹ö½ºÅÍ·Î À°¼º½ÃÄÑ ÇâÈÄ 1Á¶¿ø ±Ô¸ð·Î ¼ºÀåÇÒ ¼¼°è½ÃÀå¿¡¼ 50% ÀÌ»óÀ» Á¡À¯ÇÑ´Ù´Â ¸ñÇ¥¸¦ ¼¼¿ü´Ù”°í ¹àÇû´Ù.
ÇÑÆí, ³ì½ÊÀÚ´Â º¸°Çº¹ÁöºÎ ½Å¾à°³¹ßÁö¿ø»ç¾÷À» ÅëÇØ 2009³âºÎÅÍ 3³â°£ ‘ÇåÅͶóÁ¦’ÀÇ ÀÓ»ó°ú ´ë±Ô¸ð »ý»ê °øÁ¤ È®¸³¿¡ ÇÊ¿äÇÑ ÀÚ±ÝÀ» Áö¿ø¹Þ¾Ò´Ù.