엘리글루스타트 주석산(eliglustat tartrate)이 투여된 고셔 병 환자의 비장 크기가 위약 대비 9개월 시점부터 통계적으로 유의하게 개선됐다는 임상 3상 결과가 나왔다.
고셔 병은 특정한 지방 분자를 분해하는 효소 β-glucosidase(glucocerebrosidase)가 부족해 생기는 유전 질환이며 환자는 전 세계적으로 만 명 미만이다.
지방이 신체의 여러 부위, 주로 비장, 간, 골수에 축적되면서 비장과 간 비대, 빈혈, 과다 출혈, 멍, 골 질환, 기타 여러 가지 징후와 증상을 유발하며 환자는 전 세계적으로 만 명 미만이다. 지방이 들어찬 세포를 고셔 세포라고 부른다.
사노피와 자회사 젠자임은 제1형 고셔 병 환자로서 치료 경험이 없는 피험자를 대상으로 한 경구용 엘리글루스타트 주석산에 대한 최초의 3상 임상 시험(ENGAGE)에서 이같이 1차 평가 변수를 충족했다고 17일 발표했다.
젠자임에 따르면 엘리글루스타트 주석산이 투여된 환자의 비장 부피는 베이스라인 대비 평균 28% 감소한 반면 위약 투여 환자는 평균 2% 증가해 30%의 차이를 보였다(p < 0.0001).
2차 평가 변수에선 모두 충족했으며 여기엔 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치, 간 부피의 위약 투여 환자 대비 개선이 포함된다.
ENGAGE에 대한 1차 안전성 분석결과 엘리글루스타트 주석산 (eliglustat tartrat)은 내약성이 우수하며, 1차 분석기간 중 중대한 이상 반응은 보고되지 않았다.
두 투여 군에게서도 이상 반응은 임상적으로 유의한 차이는 나타나지 않았다.
젠자임의 회장과 최고경영책임자(CEO)를 겸하고 있는 데이비드 미커 의학박사는 “ENGAGE 임상 시험의 유효성과 안전성 데이터는 2상 시험에서 관찰된 결과와 일치해 엘리글루스타트 주석산이 강력하고 내약성이 우수한 경구용 화합물로서 의사와 환자들에게 의미 있는 선택 약물이 될 수 있다. 이 약의 개발은 10년 넘게 진행돼왔으며 고셔 병에 초점을 맞춘 사상 최대 규모의 임상 프로그램으로서 우리들의 혁신 의지를 입증한다”고 말했다.
ENGAGE 시험의 전체 결과는 내년 2월 12-15일 미국 플로리다 주 올란드에서 개최되는 Lysosomal Disease Network WORLD meeting에서 발표될 계획이다.
두 번째 3상 등록임상시험 ENCORE의 주요 데이터는 내년 초에 나올 것으로 예상된다.
젠자임은 제1형 고셔 병 환자에게 편리한 치료 방법을 제공하고, 개인별 치료 목표 달성을 위해 환자와 의사에게 보다 넓은 범위의 치료 방법을 제공하기 위해 경구로 투여하는 캡슐인 엘리글루스타트 주석산을 개발 중이다.
현재 젠자임의 세레자임 주(Cerezyme®)(imiglucerase for injection)는 제1형 고셔 병 환자의 표준 치료제로 사용되고 있으며 정맥 주입을 통해 투여되고 있다.
ENGAGE는 치료경험이 전혀 없는 제1형 고셔 병 환자 중 무작위 배정하거나 이중 눈가림, 위약 대조 시험으로서 최소 6개월 동안 치료받은 적이 없는 환자 40명을 상대로 엘리글루스타트 주석산을 1일 2회 투여한 뒤 유효성, 안전성, 약동 학을 평가했다.
임상 1차 유효성 평가 변수는 9개월 시험기간이 끝난 뒤 엘리글루스타트 주석산 투여 환자를 위약 투여환자와 비장 크기를 비교한 결과 개선된 것을 확인했다.
이와 함께 비장 부피대로 그룹으로 층화할 수 있게 됐다.
이 임상시험에 참여한 환자 40명 중 39명은 최소 9개월 투여를 마쳤고 엘리글루스타트 투여군 환자 1명은 6개월 시점에 개인적인 사유로 중도 탈락했다.
9개월 종료 시점에선 위약을 투여했던 환자는 엘리글루스타트 주석산으로 바꿨다.
이들 39명 환자는 1차 분석 기간이 끝난 뒤에도 엘리글루스타트 주석산을 지속적으로 투여할 것을 선택했다.
이 시험에 북아메리카, 남아메리카, 유럽, 아시아, 중동 12 개국 18개 의료 센터가 참여했다.
젠자임은 이전에 12 개월 2상 임상시험이 1 차 복합 평가 변수를 충족했음을 보고한 바 있다.
현재 젠자임은 2 번째 3상 등록시험 ENCORE를 완료 중에 있다.
기사최종편집일: 2024-05-07 18:09:06
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