차병원그룹 바이오기업인 차바이오앤디오스텍(대표 황영기, 박일)과 공동으로 개발중인 미국의 대표적인 줄기세포 전문기업인 ACT(Advanced Cell Technology)사가 ‘배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제’에 대해 미국 식품 의약국(FDA)로부터 임상시험 허가를 받았다고 24일 밝혔다.
이는 인간 배아줄기세포 유래 세포치료제에 대해 세계 두번째 임상시험 허가다. 특히 망막상피 세포치료제는 전임상시험(동물실험)에서 큰 치료효과를 보여, 세계 최초의 배아줄기세포치료제로 상용화될 가능성이 매우 크며, KFDA에도 임상 승인 신청해 놓은 상태로, 이번 미국에서의 임상시험 허가 획득이 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제에 대한 임상시험 허가 획득에 긍정적으로 작용될 것으로 기대된다.
차바이오앤디오스텍과 공동으로 개발 중인 ACT사는 스타가르트 병이 상당부분 진행된 12명의 성인 환자들을 대상으로 추출한 배아줄기세포를 망막색소상피세포(RPE)로 분화시켜 주입하는 방식으로 임상 시험을 시작할 계획이다. 스타가르트 병은 청소년기에 빈번히 발생하는 질병으로 대개 유년기때 시작돼 점차 실명에 이르며 현재는 치료법이 없는 실정이다. 현재 황반변성증 환자의 전체 90%를 차지하는 ‘건성 황반변성증’에 대한 치료제 역시 전무한 현실을 감안할 때, 황반변성증, 스타가르트병, 망막색소변성증 등의 실명위기 환자에게 있어 획기적인 치료제를 개발하게 될 것으로 전망된다.
임상 시험에는 5만개에서 20만개의 망막색소상피세포(RPE)를 주입시켜 질환으로 손상된 망막세포들을 대신에 자리잡아 회복할 것이라는 기대다. 쥐 실험에서는 이 세포들이 시력 상실을 방지할 뿐만 아니라 시력을 회복하는데 큰 효과를 보였다. 이번 임상 시험의 목적은 배아줄기세포를 이용한 실명치료의 안전성 여부를 확인하기 위해서이지만 연구진들은 임상시험 환자의 시력이 향상될 것으로 기대하고 있다.
차병원그룹의 차바이오앤디오스텍과 ACT사는 지난 3월, 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제를 스타가르트병에 대해 미국 보건성(US Department of Health and Human Service)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받은 바 있다. 그 결과, 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회, FDA 승인 가속화, 약품승인에 대한 최대 7년 동안의 마케팅 독점 허락 등 다각도의 혜택을 받을 수 있어 향후 빠른 임상시험 전개에 도움을 줄 것으로 기대된다.
차병원그룹 차바이오앤디오스텍의 정형민 사장은 “이번 미국에서의 임상시험 승인은 공동으로 개발 중인 차바이오앤디오스텍에 매우 중요한 전환점이 될 것으로 기대된다”면서 “현재 진행 중인 국내 임상승인 절차 진행에 긍정적으로 작용할 것”이라고 말했다.
현재 차바이오앤디오스텍 정형민 사장팀은 국내에서 RPE Cell을 생산할 수 있는 설비와 기술을 갖추고 임상시험 진행에 대비하고 있으며 한국에서 임상이 승인될 경우 국내 최초의 배아줄기세포 세포치료제의 임상시험이 될 것으로 전망하고 있다.
기사최종편집일: 2024-05-09 18:00:00
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