바이오젠 코리아, 2일 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회 개최
[보건타임즈] 바이오젠 코리아의 '스핀린자'가 척수성 근위축증 환자의 운동기능 개선 효과가 있는 것으로 나타났다.
바이오젠 코리아(대표 황세은)는 최초의 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 스핀라자(성분명: 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대 기념 기자간담회를 개최했다.
기존에 국내에서 스핀라자 급여 적용을 받기 위해서는 5q SMA 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족해야 했다.
하지만 이번 급여 확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다.
척수성 근위축증은 희귀, 유전자, 신경근육계 질환으로 모든 연령의 환자들에게 영향을 미칠 수 있다. 척수와 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 진행성 근육 위축과 약화를 초래하는 것이 특징이다. 척수성 근위축증은 손상되거나 누락된 SMN1 유전자로 인한 생존운동신경세포(SMN) 단백질 생산 결핍으로 인해 발생하며 중증도에 따라 증상이 다양하게 나타난다. 척수성 근위축증은 약 1만 명 당 1명에게 영향을 미치는 영유아의 주된 유전적 사망 원인이며 10대 ·성인 환자들에게 다양한 장애를 유발한다.
SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다. 3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외되어 있었다.
이 날 간담회에서 <SMA 치료 환경의 변화와 스핀라자의 임상적 효과>에 대해 발표를 맡은 강남 세브란스병원 신경과 박형준 교수(사진)는 “SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다. 이번 급여기준 확대로 3b형 환자들 또한 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질의 개선 효과를 기대할 수 있을 것”이라고 전했다.
박 교수는 “기존에 SMA 치료는 시간이 지남에 따라 운동기능이 약화되는 것을 지연하거나 보존하는 것이 주된 목표였다. 스핀라자 국내 도입 이후 영유아 환자들이 정상적인 발달 지표를 달성하거나 이전에 하지 못했던 동작을 수행할 수 있게 되는 등 운동기능이 개선되는 긍정적인 치료 사례가 다수 확인되면서 SMA 치료 접근방법도 크게 달라지고 있다”고 설명했다.
이어 “여러 국가들에서 진행된 실제임상증거(real world evidence, RWE) 연구들을 통해 후기발현형 SMA 환자에 스핀라자 투여 시 다양한 운동기능 지표들이 개선되는 것을 확인할 수 있었다”고 전하며, 실제로 진료현장에 경험한 SMA 환자에 대한 공유가 이뤄졌다.
이어서 '스핀라자 신규 급여기준 및 주요 임상데이터'에 대한 발표를 맡은 바이오젠 코리아 의학부 최정남 상무는 “스핀라자는 척수강 내 주사요법을 통해 질환의 근본 원인이 되는 중추신경계에 직접 투여하여 작용하는 SMA 최초 치료제로 이미 장기 안전성과 임상적 유용성을 확인한 바 있다”며 “희귀질환 분야에서는 매우 드물게 8년 이상 축적된 최장기 임상연구 데이터와 RWE를 보유한 스핀라자가 이번 급여기준 확대로 새로운 지평을 열게 되기를 기대한다”고 전했다.
또 “바이오젠 코리아는 SMA 치료 분야 리더로서 환자분들을 위한 디지털 의료정보 플랫폼 ‘티스마(TISMA)’, 환자 운동기능 및 일상생활 개선을 위한 교육 콘텐츠 ‘스마일 홈 트레이닝’ 3D 영상 등 다양한 노력을 이어 나가고 있다”고 덧붙였다.
한편 스핀라자는 사전심사를 통해 급여 투여 유지 여부를 결정하는데, 이번 급여기준 확대를 통해 SMA 환자의 운동기능의 개선 여부를 확인하기 위한 평가도구에 기존 해머스미스 영유아 신경 검진(HINE-2), 해머스미스 운동기능 척도 확장판(HFMSE)에 더해 신경근육질환 검사(CHOP-INTEND, CHOP-ATEND) 및 상지기능검사(RULM)가 추가되어, 환자의 연령과 상태 등을 고려하여 적절한 운동기능 평가도구를 사용하게 된다.
바이오젠 코리아 황세은 대표는 “바이오젠 코리아는 마땅한 치료법이 없던 SMA 분야 최초의 치료제인 스핀라자를 통해 국내 SMA 치료 표준을 세우고 환자들의 삶과 일상 생활을 변화시키기 위해 노력하고 있다. 이번 스핀라자 급여기준 확대와 평가도구 추가를 통해 더 많은 국내 SMA 환자들이 약물치료 기회를 얻고 미충족 수요를 해소할 수 있기 바라며, 바이오젠 코리아는 앞으로도 SMA 치료 환경 개선을 위한 새로운 가능성을 모색하기 위해 최선의 노력을 다하겠다”고 강조했다.
스핀라자는 60개국 이상에서 영유아, 소아·성인 척수성 근위축증(SMA) 환자 치료를 위해 승인됐다. 전세계적으로 14,000명 이상의 SMA 환자들이 스핀라자로 치료를 받았다.
스핀라자는 체내에서 SMN(survival motor neuron) 단백질의 양을 지속적으로 증가시키는 작용 기전을 지닌 ASO(antisense oligonucleotide)이며 질환의 원인이 되는 곳에 치료제를 전달하기 위해 척수강 내 주사요법을 통해 운동 뉴런이 있는 중추신경계에 직접 투여한다.
스핀라자는 최대 8년 이상 치료를 통해 축적된 임상연구 데이터와 RWE를 기반으로 모든 연령, 유형에 걸쳐 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 뉴시너센 임상 개발 프로그램은 2개의 무작위 대조 연구(ENDEAR 및 CHERISH)를 포함, 광범위한 환자군에 걸친 460명 이상의 환자 대상 10개 이상의 임상연구로 이루어져 있다.
SHINE 및 NURTURE 오픈라벨 연장연구는 스핀라자의 장기적인 영향을 평가하고 있다. 임상 연구에서 관찰된 가장 일반적인 부작용은 호흡기 감염, 발열, 변비, 두통, 구토 및 요통이었다. 실험실 연구는 일부 ASO 투여 후 관찰된 급성 중증 저혈소판 수를 포함해 신장 독성 및 응고 이상을 모니터링할 수 있다.
바이오젠은 아이오니스 파마슈티컬스로부터 스핀라자의 개발, 생산·시판 권리에 대한 라이선스를 획득했다. 클릭을 통해 미국 내 스핀라자에 대한 중요 안전 정보 및 전체 처방 정보를 확인하거나 해당 국가의 제품 웹사이트를 방문해 관련정보를 확인할 수 있다.
기사최종편집일: 2024-05-03 17:10:13
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