보건타임즈 : 한올바이오파마-대웅제약-뉴론, 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘HL192’ 임상 1상 진입

‘HL192’의 안전성·내약성 평가 위한 임상 1상 첫 환자 투약 완료

HL192, 도파민 신경세포 생성 조절 인자 ‘Nurr1’ 활성화해 파킨슨병 증상과 원인 동시 치료 기대

3사 지난 5월 공동 연구 진입하며 파킨슨병 등 퇴행성 신경질환 치료제 개발 협력 확대

[보건타임즈] 한올바이오파마(공동대표 정승원, 박수진)와 대웅제약(공동대표 전승호, 이창재), 뉴론(NurrOn Pharmaceuticals)이 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘HL192(뉴론 코드명: ATH-399A)’의 임상 1상 첫 환자 투약을 완료했다.

‘HL192(ATH-399A)’는 하버드 대학교 의과대학 김광수 교수와 김덕중 대표가 신경퇴행성 질환 신약 개발을 위해 공동 설립한 미국 보스턴 소재의 ‘뉴론’에서 유래한 신약 파이프라인으로 파킨슨병의 증상과 근본적 질환 개선이 가능한 복합기전을 지닌다.

3사는 지난 5월 HL192를 파킨슨병을 포함한 다양한 신경퇴행성 질환을 대상으로 개발하기 위한 공동연구에 돌입하며 오픈콜라보레이션을 확대한 바 있다.

이번 임상 1상은 만 18세에서 80세 사이의 건강한 성인을 대상으로 HL192 경구제를 단회 투여(Single Ascending Dose, SAD)와 반복 투여(Multi Ascending Dose, MAD)하며 위약 대비 효과와 안전성 등을 평가한다. HL192에 대한 임상 1상 탑라인(Top-line) 결과는 2024년 상반기 도출을 목표하고 있다.

파킨슨병은 도파민이 충분히 생성되지 않거나 사멸하며 발생하는 신경퇴행성 질환으로 팔다리와 몸이 떨리거나 거동이 힘들어지는 증상을 동반한다. 파킨슨병은 전 세계 만 65세 이상 인구의 1%~2%에서 발병할 정도로 발병률이 높은 질환 중 하나다. 현재 도파민을 보충하는 요법이 가장 보편적으로 사용되고 있지만 파킨슨병의 진행을 지연시키거나 증상을 개선하는 것으로 알려진 치료제는 없는 상황이다.

HL192는 도파민 신경세포의 생성을 촉진하는 단백질 인자인 ‘Nurr1’을 활성화해 파킨슨병의 증상을 개선한다. 지난 동물실험을 통해 증상 개선 효과를 입증한데 이어, 지난해 미국 유명 배우인 마이클 J 폭스가 설립한 민간 최대 파킨슨병 연구 재단인 ‘마이클 J. 폭스 재단(The Michael J. Fox Foundation, MJFF)’으로부터 연구 자금을 지원받았다.

한올바이오파마 정승원 대표는 “3사가 파킨슨병 치료제 개발이라는 공통 목표를 가지고 협력해 임상 1상 진입이라는 결실을 맺게 돼 기쁘게 생각한다”며, “이번 임상 1상을 시작으로 파킨슨병을 비롯한 다양한 신경 퇴행성 질환으로의 확장 가능성을 검토해 나가겠다”고 말했다.

대웅제약 전승호 대표는 “대웅제약과 한올바이오파마의 오픈 콜라보레이션 노력이 첫 번째 마일스톤을 달성하게 되어 기쁘게 생각하며, 앞으로도 유망한 기술을 보유한 기업들과 다양한 방식을 통해 협업을 이어 나가겠다”고 말했다.

뉴론 김덕중 대표는 “ATH-399A 개발을 위한 첫 단계에 진입하게 되어 기쁘게 생각하며, 임상 1상에 진입할 수 있도록 도움을 준 한올과 대웅제약, 그리고 마이클J. 폭스 재단에 감사의 뜻을 전한다”며, “임상 1상 결과를 기반으로 빠르게 임상 2상으로 진입해 파킨슨 환자들에게 더 나은 삶의 기회를 제공할 수 있게 되길 바란다”고 말했다.

마이클 J. 폭스 재단 카타리나 클래퍼(Katharina Klapper) 임상 연구센터 이사는 “마이클 J. 폭스 재단은 파킨슨병 치료 연구 과제에 연구 자금을 지원해 환자들의 미충족 수요를 충족하는데 매진하고 있다”며, “신경퇴행성질환 연구 분야가 빠르게 발전하고 있는 가운데, 파킨슨병의 핵심 요인을 치료하는 것을 목표로 하는 뉴론에 연구 지원금을 수여하게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.

건강보험심사평가원에 따르면 국내 파킨슨병 환자는 지난해 12만 명을 넘어서며 지난 2018년 10만 5,882명 대비 약 14% 증가했다. 미국 시장조사업체 ‘리포트링커(Reportlinker)’에 따르면 글로벌 파킨슨 치료제 시장은 2022년 49억 달러(6조 2000억 원)에서 2030년 80억 달러(10조 억 원)으로 약 1.6배 가량 성장할 것으로 예상된다.