|
|
|
2021³â11¿ù10ÀÏ 11½Ã17ºÐ |
|
|
|
|
Ç︯½º¹Ì½º, ¿£Á¨½Ã½ºÀÇ CMT ƯÇã Ãâ¿ø
|
|
[º¸°ÇŸÀÓÁî] ¢ßÇ︯½º¹Ì½º°¡ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ‘¿£Á¨½Ã½º(VM202)’¸¦ »ç¿ëÇØ »þ¸£ÄÚ¸¶¸®Åõ½ºº´(CMT)À» Ä¡·áÇϴ ƯÇ㸦 Ãâ¿øÇß´Ù. ÀÏ´Ü ±¹³»¿¡ Ãâ¿øµÈ ÀÌ Æ¯Çã´Â Á¶¸¸°£ ÇØ¿Ü Æ¯Çã Ãâ¿øÀ¸·Î ¿¬°áµÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
CMT´Â ¼±Ãµ¼º ¸»ÃʽŰ溴ÁõÀ¸·Î ½Å°æÀüµµ¿¡¼ Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â ¼öÃÊ(Schwann cells)¿¡ ¹®Á¦°¡ »ý°Ü ¹ß»ýÇÏ´Â Áúº´ÀÌ´Ù. ¿îµ¿½Å°æ°ú °¨°¢½Å°æÀÇ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»ó¿¡ ÀÇÇØ ÆÈ°ú ´Ù¸®ÀÇ ±ÙÀ°ÀÌ À§ÃàµÇ°í º¸Çà Àå¾Ö°¡ ¹ß»ýÇÑ´Ù. Èñ±ÍÁúȯÀ¸·Î ºÐ·ùµÇ¾î ÀÖÁö¸¸, À¯º´·üÀÌ 2500¸í Áß 1¸íÀ¸·Î Èñ±ÍÁúȯ Áß¿¡¼´Â ȯÀÚ ¼ö°¡ ¸¹Àº °¡Àå ¸¹Àº Áúȯ Áß Çϳª´Ù.
Ç︯½º¹Ì½º´Â CMT Ä¡·áÁ¦·Î¼ ¿£Á¨½Ã½º(VM202)ÀÇ °³¹ß °¡´É¼ºÀ» ½ÃÇèÇϱâ À§ÇØ CMT ÀÓ»ó 1/2a»óÀ» ½Ç½ÃÇß°í, Áö³ 9ÀÏ ±× Åé¶óÀÎ °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ ¿£Á¨½Ã½º(VM202)´Â ¶Ù¾î³ ¾ÈÀü¼ºÀ» º¸¿´°í, ÁÖ¿ä À¯È¿¼º ÁöÇ¥¿¡¼µµ °³¼±ÀÇ Æ®·£µå°¡ °üÂûµÆ´Ù. FDS(Functional Disability Scale, ±â´ÉÀå¾Öôµµ), ONLS(Overall Neuropathy Limitation Scale, Àü¹ÝÀû ½Å°æÀå¾Ö ÇÑ°è ôµµ), CMTNS-v2(CMT ½Å°æº´ Á¡¼ö v2) ºÐ¼®¿¡¼ °³¼±ÀÌ °üÂûµÆÀ¸¸ç, MRI¸¦ ÅëÇØ ½Å°æº´ÁõÀ¸·Î ÀÎÇÑ ±ÙÀ° ¼Ò½Ç °¨¼Ò°¡ ¹ß°ßµÇ¾ú´Ù. À̹ø ƯÇã´Â ÀÌ·¯ÇÑ ÀÎü¿¡¼ÀÇ °á°ú¸¦ È°¿ëÇÏ¿© ±âÁ¸ÀÇ Æ¯Ç㸦 °ÈÇÏ°í ÀûÀÀÁõÀ» È®ÀåÇϴµ¥ ¸ñÀûÀÌ ÀÖ´Ù.
CMT¿¡ ´ëÇؼ´Â ¾ÆÁ÷µµ ¼¼°èÀûÀ¸·Î Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Ù. Áï, ¹Ì±¹ FDA¿¡¼ Çã°¡¸¦ ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Ù´Â °ÍÀÌ´Ù. µû¶ó¼ ¹ÌÃæÁ·ÀÇ·á¼ö¿ä(unmet medical need)°¡ ¸Å¿ì ³ôÀº °ÍÀº ¹°·Ð, Èñ±ÍÁúȯÀÓ¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ±× ½ÃÀå ±Ô¸ð°¡ Å©´Ù. ƯÈ÷ À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇèÀº ¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ CMT À¯ÀüÀÚÄ¡·á ÀÓ»ó½ÃÇèÀ¸·Î¼ ¹Ì±¹ ¾ð·Ð°ú ȯÀÚ´Üü¿¡¼µµ Å« °ü½ÉÀ» º¸¿´´Ù. ¹Ì±¹ÀÇ Àú¸íÇÑ À¯Àü¼º ½Å°æº´Áõ Àç´Ü ‘Hereditary Neuropathy Foundation(HNF)’Àº À̹ø CMT ÀÓ»ó °á°ú¸¦ °ü°èÀڵ鿡°Ô ´º½º·¹ÅÍ·Î ¹èÆ÷Çß´Ù.
Ç︯½º¹Ì½ºÀÇ Àӻ󰳹ߺ»ºÎ ¹Ú¿µÁÖ ¹Ú»ç´Â “À̹ø ÀÓ»óÀ» ÅëÇØ ¿£Á¨½Ã½º(VM202)ÀÇ ¹ÙÀÌ¿À È°¼ºÀ» ÀÌ¿ëÇÏ¿© ¸¹Àº Á¾·ùÀÇ ÁúȯÀ» Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ´Ù½Ã Çѹø ½Ç°¨Çß´Ù. À̹ø ƯÇã Ãâ¿øÀº CMT ºÐ¾ß¿¡¼ ¿£Á¨½Ã½º(VM202)ÀÇ ½ÃÀå °æÀï·Â ¹× µ¶Á¡¼ºÀ» °ÈÇÏ´Â °è±â°¡ µÉ °ÍÀÌ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
|
|
|
|
|
|