12년간 대규모 장기추적 관찰 레지스트리 연구 통해 장기적인 효과와 안전성 확인
[보건타임즈] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱, www.pfizer.co.kr)은 말단비대증 치료제 소마버트®주(Somavert, 성분명: pegvisomant, 페그비소만트)가 국민건강보험 요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항 고시(제2021-234호)에 따라 9월 1일부터 건강보험급여를 적용 받는다고 밝혔다.
소마버트®주는 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료제로 지난해 9월 허가를 받았다.
이번 급여 기준에 따라 소마버트®주는 허가사항 범위 내에서 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 성인(만 18세 이상) 말단비대증 환자로 소마토스타틴 유사체(Octreotide 30mg 또는 Lanreotide 120mg)를 최소 24주간 투여했으나 충분한 반응을 보이지 않으면서, 인슐린성 성장인자(IGF-1, Insulin-like growth factor 1)가 정상범위상한(ULN)의 1.3배 이상인 경우에 급여가 적용된다.
약가는 9월 1일을 기준으로 ▲10mg/1바이알 64,166원, ▲15mg/1바이알 93,041원, ▲20mg/1바이알 121,915원, ▲25mg /1바이알 150,790원, ▲30mg /1바이알 179,665원이다.
특히 소마버트®주의 이번 급여기준은 기존 말단비대증 2차 치료제의 급여기준보다 완화되어 치료 전환이 필요한 환자에게 새로운 기회가 될 것으로 보인다. 지금까지는 1차 옵션인 소마토스타틴 유사체로 충분히 조절이 되지 않는 2차 치료 옵션이 필요한 말단비대증 환자는 성장호르몬(GH, Growth hormone) 수치와 IGF-1 수치 두 가지를 모두 만족해야 2차 치료제에서 급여를 적용 받을 수 있었으나, 소마버트®주는 평균 성장호르몬(GH) 수치가 2.5㎍/L 이상’ 이라는 조항이 삭제되어 GH 수치가 높지 않지만 IGF-1이 높은 2차 치료옵션이 필요한 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.
소마버트®주는 대규모 장기추적 관찰 레지스트리 연구(ACROSTUDY)를 통해 15개국 2090명의 말단비대증 환자를 대상으로 장기적인 효과와 안전성을 확인했다. 12년까지의 추적 연구 결과, 연구 시작 시점에는 환자의 89%가 IGF-1 정상범위상한(ULN)을 초과했으나, 소마버트®주 투여 이후 IGF-1 수치가 정상인 환자의 비율이 1년차에 53%에서 10년차에 73%까지 증가했다.
소마버트®주 투여 후 추적검사에서 말단비대증 환자 1,702명을 대상으로 분석한 결과, 72.2% 환자는 종양의 크기에 변화가 없었으며, 16.8%는 종양 크기가 감소했다. 4.3% 환자는 종양의 크기가 커지고, 작아짐을 동시에 보였으며, 6.8%의 환자만이 종양의 크기가 증가하는 것으로 확인됐다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “말단비대증은 만성적인 진행성 희귀질환으로 적절한 치료가 이뤄지지 않으면, 다양한 전신 합병증과 더불어 기대수명이 감소한다.
특히 치료제가 매우 제한적인 상황에서 기존의 2차 치료제의 급여기준이 엄격해 치료 전환이 쉽지 않았는데, 이번 완화된 급여 기준을 통해 1차 치료에 불응한 말단비대증 환자들에게 소마버트라는 장기적으로 효과와 안전성을 확인한 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며, “한국화이자제약은 앞으로도 국내 말단비대증 환자들이 더 개선된 치료 환경에서 오랫동안 건강한 삶을 누릴 수 있도록 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다.
기사최종편집일: 2024-05-10 20:26:26
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