보건타임즈 : 애브비 베네토클락스, 'EMA 급성 골수성 백혈병 희귀 약'에 지정

'급성 골수성 백혈병' 성인에게서 흔히 발병하는 병

[보건타임즈] 애브비의 임상시험약물인 경구 B세포 림프종-2(BCL-2) 억제제 베네토클락스가 유럽 의약품청(EMA)로부터 급성 골수성 백혈병 치료에 처방할 수 있는 희귀의약품으로 지정됐다.

베네토클락스는 애브비와 제넨테크, 로슈가 공동 개발하고 있는 약물이다.

급성 골수성 백혈병은 혈액과 골수에서 급격히 진행되거나 악화되는 암이다.
이 암은 성인에게서 가장 흔히 발병하는 급성 백혈병이다.

대개 급성 골수성 백혈병은 발병 평균 연령이 67세로 노인에게서 나타나는 질병이며, 45세 이하에선 드물게 발병한다.
이 병은 신체가 특정 유형의 백혈구(골수아세포)를 지나치게 많이 생성, 건강한 혈구가 있을 자리를 없게 만든다.
유럽의 연간 급성 골수성 백혈병 발병률은 1/33,000~1/25,000으로 추정된다는 게 애브비의 설명이다.

앞서 유럽 의약품청은 베네토클락스를 만성 림프구성 백혈병 치료의 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
유럽에선 1만 명 중 5명 이하에게서 발병하며 충분한 치료제가 없는 치명적 질병의 치료, 예방, 진단을 목적으로 하는 약물에 한해 희귀의약품으로 지정하고 있다.

또 희귀의약품은 치명적 질병을 앓는 환자에게 상당한 이점이 있어야 한다.

애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 "지금까지는 공격적, 치명적인 급성 골수성 백혈병이 가장 많이 발병하는 60세 이상 환자의 치료가 큰 발전이 없었다. 베네토클락스의 희귀의약품 지정은 급성 골수성 백혈병 환자에 미 충족 수요가 있었다는 것을 분명히 보여줌과 동시에, 암을 극복, 종양학을 과학적으로 발전시키려는 애브비의 노력을 잘 나타낸다"고 말했다.

미국 식품의약국은 최근 베네토클락스를 급성 골수성 백혈병 환자를 치료하기 위한 혁신의약품이며 희귀의약품으로 지정했다.

이와 함께 염색체 17p 결손 변이가 있거나 이전에 치료 경험이 있는 (재발성/불응성) 만성 림프구성 백혈병 환자에 대한 혁신치료제로 베네토클락스를 승인한 바 있다.
리툭시맙과 베네토클락스의 병용치료요법도 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자의 치료를 위해 혁신치료제로 지정했었다.

베네토클락스는 얼마 전 유럽 의약품청에서 염색체17p 결손 또는 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자를 치료하는 약으로 판매허가신청 승인을 받았다.

캐나다 보건 당국에선 염색체 17p 결손 환자를 비롯해 1회 이상 치료를 받은 이력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자의 치료 약물로 신약허가신청을 받아들였다.