보건타임즈 : 전이성 흑색종 등 9개 희귀의약품에 추가지정

새로 지정된 4개를 포함해 총 9개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

희귀의약품 추가지정(성분과 대상질환) 현황

연번

성분명(제제)

주요 대상질환

1
보리노스타트(경구제) 재발 또는 불응성
피부 T 세포 림프종

2
크리조티닙(경구제) 역형성림프종인산화효소(ALK)
양성 진행성 비소세포폐암

3
이두설파제 베타(주사제) 헌터증후군

4
프랄라트렉세이트(주사제) 재발 또는 불응성
말초 T세포 림프종

5
마이파머티드(주사제) 고악성, 비전이성 골육종

6
로미뎁신(주사제) 재발 또는 불응성
말초 T세포 림프종

7
팔리퍼민(주사제) 조혈모세포 이식을 위해 골수독성
치료를 받는 혈액암 환자들의
중증(WHO Grade 3이상) 구강점막염

8
템시롤리무스(주사제) 재발 또는 불응성 외투세포림프종

9
베무라페닙(경구제) BRAFV600E 변이가 확인된 수술이
불가능하거나 전이성 흑색종

식품의약품안전청은 이번에 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 약을 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 제도개선을 하면서 새로 지정된 4개를 포함한 총 9개 성분을 희귀의약품으로 추가 지정한다고 27일 밝혔다.

새로 지정되는 희귀의약품은 ▲전이성 흑색종 ▲고악성 골육종 ▲진행성 비소세포폐암 ▲헌터증후군에 대한 표적 항암치료제, 유전자 재조합 의약품 등 4개 성분이다.

식약청은 이로써 헌터증후군 치료제의 경우 국내에서 개발된 의약품이 희귀의약품으로 지정돼 기존 치료제보다 좀 더 저렴하게 공급될 것으로 전망했다.

또 적절한 치료제가 개발되지 않아 치료에 어려움이 많았던 ▲불응성 피부 T 세포 림프종 ▲불응성 말초 T 세포 림프종 ▲불응성 외투세포 림프종 등 혈액암 관련 희귀의약품 5개 성분도 희귀의약품에 추가됐다.

‘희귀의약품 지정제도’란 투약할 대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체약보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 희귀약으로 지정, 신속하게 허가하고 공급하는 제도다.

한편, 이미 지정된 희귀의약품 중 현 시점에서 환자수가 충분히 확보되거나 적절한 대체의약품이 개발되는 등 지정기준에 부합하지 않는 HIV 치료제, 백혈병 치료제, 당뇨병성 궤양 치료제 등 7개 성분은 뺐다.

식약청은 이번 조치로 새 희귀의약품의 허가가 신속히 진행돼 희귀질환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대한다며 향후 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력할 것이라고 전했다.

희귀의약품 지정해제 현황

연번

성분명

주요 대상질환

1
팔리비주맙 기관지폐이형성증 유아의
하기도 감염 등

2
닐로티닙 만성골수성백혈병

3
레날리도마이드 골수이형성증후군, 다발성골수종

4
데시타빈 골수이형성증후군

5
테노포비어 디소프록실
푸마레이트 HIV 감염 치료

6
암사크린 급성골수성백혈병 및 급성임파구성
백혈병

7
베카플라민 당뇨병성 궤양