[보건타임즈] 식약처가 ㈜한독의 수입 신약 '엠파벨리주(페그세타코플란)'를 지난 4월 29일부로 허가했다.
이 약은 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부 보체(complement) 단백질(C3와 C3b)에 결합, 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제하는 의약품이다.
면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질 집합(C1~C9으로 구성)한다.
이 약은 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭 확대에 도움을 줄 것으로 기대한다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)은 X-염색체에 체성 돌연변이로 적혈구가 보체 반응에 민감해 혈관 내/외용혈을 유발하는 병이다.
임상적으로는 조혈모세포가 감소한 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 발생하는 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 증상이 나타난다.
식약처는 앞으로 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.
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