식약처, '폰히펠-린다우 질환' 새로운 치료 기회 제공

한국MSD 수입 희귀의약품 '암 유발성 인자 억제 웰리렉정(벨주티판)' 허가
뉴스일자: 2023년05월24일 11시15분

[보건타임즈] 다발성 종양을 특징으로 하는 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 질환의 치료제로 한국엠에스디의 '웰리렉정(벨주티판)'이 23일 식약처로부터 허가받았다.

폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 질환은 종양 억제 유전자의 변이로 발생하는 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 발생하는 희귀 질환이다.

24일 식약처에 따르면 '웰리렉정(벨주티판)'은 세포증식, 혈관 생성, 종양 성장과 관련된 ‘암 유발성 인자(HIF-2α)’를 억제하는 약물로서, 종양억제유전자의 변이로 발병하는 암 유발성 인자(HIF-2α)가 조절되지 않는 폰히펠-린다우 질환 환자의 종양 진행을 늦추는 것은 물론 반복적인 종양 절제 수술로 생긴 위험을 감소시킬 수 있다.

이 의약품은 폰히펠-린다우 질환 성인 환자에게서 발병하는 즉각 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에 사용되는 의약품으로, 이 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 선사할 것으로 기대된다.

식약처는 앞으로 규제과학 전문성을 기반으로 해 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급, 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 방침이다.


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