대상 '75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 성인 급성골수성백혈병 신규 환자'
벤클렉스타정+아자시티딘 병용요법, 위약군 대비 'OS 약 5개월 연장, 사망 위험 34%↓'
벤클렉스타®정+데시타빈 병용요법, '완전 관해율(CR) 55%'
고령 또는 고강도 항암화학요법에 어려움 겪던 환자에 '치료 기회 확대와 부담 경감'
[보건타임즈] 한국애브비의 벤클렉스타정(사진, Venclexta, 성분명 베네토클락스)과 저메틸화제제인 아자시티딘 혹은 데시타빈의 병용요법이 지난 1일부터 만 75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반 질환이 있는 새로 진단된 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자 치료제로 건보급여를 받게 됐다.
3일 한국애브비(대표이사 강소영)에 따르면 보건복지부는 이 같은 내용의 고시를 공고했다.
동반 질환이 있는 환자란 박출률(EF) 50% 미만의 심부전이나 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) 65% 미만의 폐 기능 저하가 있으며 ECOG 수행능력평가 2 또는 3으로 평가된 환자를 말한다.
이 중 어느 하나의 조건을 충족하면서 급성골수성백혈병 진단 이후 벤클렉스타정 병용요법을 제외한 기존 치료 이력이 없는 환자도 급여 대상에 속한다.
경구용 B세포 림프종-2 (BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제제 벤클렉스타정은 세포자멸사(Apoptosis)를 저해하는 BCL-2 단백질에 선택적으로 결합, 과도한 발현을 억제해 암세포가 비정상적으로 증식, 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 급성골수성백혈병 치료제로 2021년 1월 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법으로 급성골수성백혈병 1차 치료 요법으로 허가받은 바 있다.
연세암병원 혈액암센터 정준원 교수는 "급성골수성백혈병은 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병임이지만, 약 50년 동안 집중 항암화학요법이 주된 치료법으로 사용될 만큼 치료제 개발이 더딘 질환 중 하나여서 전신상태가 좋지 않은 환자나 고령의 환자로선 치료가 어려웠다"며 "이런 상황에서 전체 생존 기간(OS) 연장 등 유효성이 확인됨은 물론 상태가 좋지 않거나, 고령 환자의 치료가 가능한 벤클렉스타정의 등장은 이들 환자들에게는 새로운 희망이었다"면서 "이번 급여 적용으로 치료 접근성이 개선됨에 따라 향후 새로운 치료 전략을 세울 수 있게 됐을 뿐만 아니라 기존 집중 항암화학요법이 적합하지 않은 환자들에게 효과적인 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다"고 말했다.
이번 급여 적용은 위약 대조군 대비 벤클렉스타정-아자시티딘 병용요법의 유효성과 안전성을 평가한 제3상 임상연구 VIALE-A와 벤클렉스타정과 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 1b상 임상연구 M14-358을 기반으로 연구결과들이 근거가 됐다.
제3상, 이중 눈가림, 위약 대조 VIALE-A 임상연구 결과에 따르면, 급성골수성백혈병을 새로 진단받았지만, 집중 화학요법에 적합하지 않은 환자에 벤클렉스타®정과 아자시티딘 병용 요법 군의 전체 생존 기간(OS) 중간값은 14.7개월로, 대조군의 9.6개월과 비교해 약 5개월 가량 연장됐으며 사망 위험은 34% 감소한 것으로 나타났다.
전체 완전관해 비율(완전관해+불완전한 혈구 수 회복이 있는 완전관해 CR+CRi)은 대조군에서 28%였던 것과 달리, 벤클렉스타정-아자시티딘 병용 요법군에서 66%로 2배 이상 높은 것으로 나타나 더 많은 급성골수성백혈병 환자들이 좋은 예후를 기대할 수 있게 됐다(p<0.001).
벤클렉스타정과 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 비무작위 배정, 오픈라벨M14-358 임상연구에서 아자시티딘 병용요법군의 완전 관해율(CR)은 44% (37/84명), 전체 완전 관해율(CR+CRi)는 71%(60/84명)였다.
데시타빈 병용요법군의 완전 관해율(CR)는 55% (17/31명), 전체 완전 관해율은 74%(23/31명)으로 나타났으며 안전성 프로파일은 벤클렉스타®정의 이전 연구결과와 유사했다.
VIALE-A 연구에서 벤클렉스타정과 아자시티딘 병용 군, 위약과 아자시티딘 병용군에서 가장 흔하게 보고된 중대한 이상 반응은 발열성 호중구 감소증, 폐렴, 패혈증과 출혈이었다.
M14-358 연구에서 벤클렉스타정과 데시타빈 병용 치료 환자군에서 가장 흔하게 보고된 중대한 이상 반응은 발열성 호중구 감소증, 폐렴, 균혈증과 패혈증이었다.
한국애브비 의학부 정지영 이사는 "벤클렉스타정은 B세포 림프종-2(BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제라는 새로운 기전으로 혈액암 환자들에게 기존 치료제와 차별화된 다양한 치료 혜택을 제공해왔다"면서 "이번 건보급여 적용은 전신상태가 좋지 않거나 고령으로 치료 옵션이 제한적이었던 환자들의 벤클렉스타정에 대한 치료 접근성이 개선됐다는 점에서 고무적이라고 생각한다"며, "한국애브비는 앞으로 치료제가 필요한 혈액암 환자들을 위한 연구 개발에 노력을 아끼지 않을 것"이라고 강조했다.
이번 보험급여 적용으로 벤클렉스타®정 10㎎, 50㎎, 100㎎ 각각의 약값은 3,775원, 18,870원, 37,740원으로 정해졌으며, 1일 1회 400㎎ 기준 한 달 투여 시, 월 22만 6천 원대로 벤클렉스타정 치료를 받을 수 있게 됐다.
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