[보건타임즈] 한국얀센 희귀 혈액질환 치료제 실반트주®(사진 성분 명 실툭시맙)가 국내 최초 다발성캐슬만병(MCD, Multicentric Castleman’s Disease) 치료제로 2일 식약처의 허가, 승인을 받았다.
실반트주®는 희귀혈액질환 다발성캐슬만병 치료제다.
다발성캐슬만병(MCD)은 림프구가 과잉 증식되면서 림프절 또는 림프조직이 있는 간, 비장 등의 인체 장기를 비대하게 만드는 희귀한 혈액 질환이다.
이로써 실반트주®는 인체면역결핍바이러스(Human Immunodeficiency Virus HIV) 음성과 제8형 인체헤르페스바이러스(Human Herpes Virus-8: HHV-8) 음성인 다발성 캐슬만병 (MCD) 국내환자의 치료에 사용할 수 있게 됐다.
㈜한국얀센(대표이사 김옥연)에 따르면 실반트주는 림프절 생성에 중요한 역할을 하는 단백질인 인터루킨-6에 선택적으로 결합해 인터루킨-6 수용체와 결합을 차단하는 단일 클론 항체 이로 3주에 한 번 정맥 주입하는 주사제다.
이번 식약처 허가엔 HIV와 HHV-8에 음성반응을 보인 다발성캐슬만병(MCD) 환자 79명을 상대로 진행한 무작위, 이중맹검, 다국가, 위약대조 임상연구(MCD2001)결과가 근거가 됐다.
MCD2001연구는 다발성캐슬만병(MCD) 환자를 대상으로 최초로 시행한 무작위 3상임상이다.
임상엔 79명의 환자를 실반트주®군과 위약 군에 각각 2대 1로 배정됐다.
이 결과 실반트주®는 위약보다 다발성캐슬만병(MCD) 증상을 효과적으로 개선했다.
실반트주® 11㎎/㎏와 최적의 지지요법(Best Supportive Care)을 병행 치료한 군(이하 실반트주® 투여군) 중 34%가 1차 평가변수 ‘종양과 증상 개선 반응(Durable tumor and symptomatic response)’을 나타내 위약과 최적보조요법을 병행한 군(이하 위약 군)의 0%보다 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0012)를 보였다.
또 3등급 이상의 이상반응과 심각한 부작용의 발현 비율은 실반트주® 군과 위약 군 모두 비슷하게 나타났다.
김옥연 대표이사는 “표준 치료 옵션이 없었던 다발성캐슬만병(MCD) 치료에서 최초의 치료제를 한국에 소개할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며, “㈜한국얀센은 앞으로 치료 대안이 없어 고통 받는 희귀질환 환자들에게 효과적인 치료법을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.
다발성캐슬만병은 대개 50~60대에서 나타나며, 환자 수가 매우 적은데다 연구가 극히 드물어, 국내에선 아직 역학조사조차 진행된 바 없다.
또 MCD는 진단받은 환자의 35%가 5년 이내 사망하는 질환이지만 아직까지 국내에 표준 치료법이 없는 상태다.
실반트주®는 미국과 유럽에서 희귀질환치료제로 지정됐다.
실반트주는 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)에서 지난해 4월 23일, 유럽연합 집행위원회(EC, European Commission)에선 한달 뒤 5월 22일에 허가를 받았다.
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