녹십자의 ‘헌터라제’(사진)가 기존 약에 비해 증상 치료효과와 안전성이 개선된 것으로 나타났다.
이 약은 순수 국내 기술력으로 지난해 세계에서 두 번째로 상용화된 희귀 헌터증후군 치료제다.
녹십자는 이 같은 내용의 ‘헌터라제’의 임상시험 결과를 분석한 논문이 희귀와 유전성 질환 분야의 저명한 국제학술지 ‘Orphanet Journal of Rare Diseases’에 게재됐다고 8일 밝혔다.
‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 투약, IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소의 결핍으로 리소좀에서 분해되지 못해 뮤코다당류가 축적됨으로써 나타나는 헌터증후군 증상을 개선시켜준다.
이 논문은 지난 2010년 삼성서울병원에서 진동규 교수팀이 진행한 임상시험의 결과를 분석한 것이다.
이 논문은 국내 개발된 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 글로벌 제약사의 기존 약보다 임상학적으로 약효나 안전성에서 우수성하다는 사실을 입증한 것이라는 게 녹십자관계자의 설명이다.
학술지에 게재된 논문에 따르면 임상시험에 등록된 환자는 6세~35세 사이의 31명이다.
임상은 1, 2상으로 진행됐으며 연구팀은 24주 동안 헌터라제 0.5㎎/㎏군과 1.0㎎/㎏군, 기존 의약품인 활성대조 약 0.5㎎/㎏을 투여한 군 세 그룹의 요를 통해 배출한 뮤코다당체 양의 변화율과 6분 걷기 테스트, 초음파 검사, 폐기능 검사, 관절 유동성 등의 변화를 측정했다.
이결과 세 그룹 모두에게서 요를 통해 배출된 뮤코다당체의 양은 감소를 보이다가 24주 동안 같은 수준을 유지했다.
이중 ‘헌터라제’를 투여한 0.5㎎/㎏군, 1.0㎎/㎏군이 배출한 뮤코다당체의 양은 투여 전보다 각각 29%, 41.1%가 줄어, 활성대조약 0.5㎎/㎏군에 비해 배출된 뮤코다당체 양의 감소율이 더 높았다.
또 ‘헌터라제’를 투여한 0.5㎎/㎏군, 1.0㎎/㎏군이 6분 걷기 테스트에서 활성대조약 군보다 각각 23%, 15% 더 멀리 걷는 것으로 확인됐다.
이 논문의 주 저자 진동규 교수는 “이상약물 발생률에서도 ‘헌터라제’는 활성대조약에 비해 같은 이상의 결과를 보임으로써 유효성과 안전성 모두가 개선됐다는 것을 임상시험을 통해 입증했다”며, “이번에 발표된 논문을 통해 ‘헌터라제’의 우수성이 다시 한 번 검증됐고 헌터증후군 환자의 치료제 선택에서 중요한 기준이 마련됐다”고 말했다.
헌터증후군은 남아(男兒) 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
환자 수는 전 세계적으로 약 2천명, 국내와 미국에서 각각 70여 명, 500여 명 가량이 치료를 받고 있는 것으로 추정된다.
‘헌터라제’는 지난 2월 美 FDA로부터 신속심사, 세금감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)된바 있다.
녹십자는 “올해 안에 美 FDA에 임상시험계획승인(IND) 신청을 계획하고 있다”며, “‘헌터라제’를 글로벌 니치버스터로 육성시켜 향후 1조원 규모로 성장할 세계시장에서 50% 이상을 점유한다는 목표를 세웠다”고 밝혔다.
한편, 녹십자는 보건복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 ‘헌터라제’의 임상과 대규모 생산 공정 확립에 필요한 자금을 지원받았다.
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