HOME ȸ»ç¼Ò°³ ½ÃÀÛÆäÀÌÁö·Î Áñ°Üã±âÃß°¡ ±âÀÚȸ¿ø½Åû
[¸ð¹ÙÀϸðµå] ·Î±×ÀΠȸ¿ø°¡ÀÔ
2024³â03¿ù30ÀÏsat
±â»çÃÖÁ¾ÆíÁýÀÏ: 2024-03-29 19:14:17
´º½ºÈ¨ > people+ > °ø°³°­Á > ½ÉÆ÷Áö¾ö
2022³â08¿ù29ÀÏ 18½Ã00ºÐ
±ÛÀÚÅ©±â ±â»ç³»¿ë À̸ÞÀϺ¸³»±â ´º½ºÇÁ¸°Æ®Çϱ⠴º½º½ºÅ©·¦Çϱâ
Çѱ¹³ë¹ÙƼ½º, ¡®Á¹°Õ½º¸¶TM¡¯ ·ÐĪ ½ÉÆ÷Áö¾ö ¼º·á
±¹³» ÃÖÃÊ Ã´¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦
¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú·¼Ò¾Æ½Å°æ°ú Àü¹®ÀÇ ´ë»ó À¯ÀüÀÚ Ä¡·á Àü¹Ý·´Ù¾çÇÑ ¼Ò¾Æ ½Å°æ±ÙÀ°Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ÀÇ°ß °øÀ¯
SMA µî¿¡¼­ ½Å»ý¾Æ ¼±º°°Ë»ç ÅëÇÑ Á¶±â Áø´Ü Á߿伺 °­Á¶

 

[º¸°ÇŸÀÓÁî] Çѱ¹³ë¹ÙƼ½º¢ß(´ëÇ¥ÀÌ»ç »çÀå À¯º´Àç)´Â Áö³­ 8¿ù 24ÀÏ ±¹³» ÃÖÃÊ Ã´¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ(ÀÌÇÏ SMA, Spinal Muscular Atrophy) À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ ‘Á¹°Õ½º¸¶TM(¼ººÐ¸í: ¿À³ª¼À³ëÁø¾Æº£Æĸ£º¸º¤)’ÀÇ ±¹³» ±Þ¿© Ãâ½Ã¸¦ ±â³äÇØ ¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú ¹× ¼Ò¾Æ½Å°æ°ú Àü¹®ÀǸ¦ ´ë»óÀ¸·Î »õ·Î¿î Ä¡·á Æз¯´ÙÀÓÀ» ¿­°í ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ Àü¹ÝÀûÀÎ ³»¿ë°ú ´Ù¾çÇÑ ¼Ò¾Æ ½Å°æ±ÙÀ°Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ÀÇ°ßÀ» °øÀ¯Çß´Ù. 

Á¹°Õ½º¸¶TM´Â Æò»ý 1ȸ Á¤¸Æ Åõ¿©·Î SMA ÁøÇàÀ» ¸·À» ¼ö ÀÖ´Â ±¹³» ÃÖÃÊÀÌÀÚ À¯ÀÏÇÑ À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦´Ù. SMAÀÇ ¿øÀÎÀÎ SMN1 À¯ÀüÀÚÀÇ ±â´É¼º ´ëüº»À» Á¦°øÇØ, ÁúȯÀÇ ±Ùº» ¿øÀÎÀ» ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±âÀüÀ¸·Î °³¹ßµÆ´Ù.Á¹°Õ½º¸¶TM´Â Áö³­ 8¿ù 1ÀϺÎÅÍ SMA¸¦ »õ·Î Áø´Ü¹ÞÀº ȯÀÚ¿¡¼­ º¸Çè±Þ¿©°¡ Àû¿ëµÆ´Ù.  

Á¹°Õ½º¸¶TM ·ÐĪ ½ÉÆ÷Áö¾öÀº ‘SEE THE UNSEEN, Encounter with The New World’¸¦ ÁÖÁ¦·Î, À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ÀÇ µµÀÔ°ú ÇÔ²² Ä¡·á Æз¯´ÙÀÓÀÇ »õ·Î¿î ½Ã´ë°¡ ¿­·ÈÀ½À» ¾Ë¸®¸ç SMAÀÇ Ä¡·á Áö°ß¿¡ ´ëÇÑ ½Éµµ ÀÖ´Â ³íÀÇ¿Í ³×Å©¿öÅ©ÀÇ ÀåÀ¸·Î ÁøÇàÀÌ µÇ¾ú´Ù.

½ÉÆ÷Áö¾öÀº À¯º´Àç ´ëÇ¥ÀÌ»ç »çÀå°ú ³ë¹ÙƼ½º ±Û·Î¹ú À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ APAC ´ëÇ¥ÀÎ (Novartis Gene Therapy, APAC Head) ¾Ë·º»êµå·Î ½Ã¸°Ä¡¿À³×(Alessandro Cirrincione)ÀÇ °øµ¿ ¿ÀÇÁ´× Ãà»ç·Î ½ÃÀ۵ƴÙ. ÀÌÈÄ ÁÂÀåÀ» ¸ÃÀº ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø ¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú äÁ¾Èñ ±³¼ö°¡ ‘À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ÀÇ »õ·Î¿î ½Ã´ë(New era of Gene Replacement Therapy)’ ±âÁ¶ °­¿¬À¸·Î ¹®À» ¿­¾ú´Ù. 

ä±³¼ö´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ °³¿ä¿Í ¿ª»ç¸¦ ¼Ò°³ÇÏ°í À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ÀÇ ±âÀü°ú Ư¡À» ¼³¸íÇϸ鼭 “À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ÀÇ µîÀåÀ¸·Î ±¹³» Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áȯ°æÀº »õ·Î¿î ÀüȯÁ¡À» ¸ÂÀÌÇß´Ù. ¾ÕÀ¸·Î À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ Èñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß µî¿¡¼­ ÀÇ·á »ê¾÷À» À̲ø¾î °¥ °Í”À̶ó°í Àü¸ÁÇß´Ù. ÀÌ¾î “Á¹°Õ½º¸¶ÀÇ »ç·Êó·³ ¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ ȯÀÚµéÀÌ À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦·Î Ä¡·á¸¦ ¹Þ°í »õ·Î¿î »îÀ» ²Þ²Ü ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù. ÀÌÁ¦´Â Ä¡·á¸¦ ºü¸£°Ô ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï Á¶±â Áø´ÜÀÌ °¡´ÉÇÑ È¯°æÀ» ¸¸µå´Â °Ô Å« °úÁ¦ÀÌ´Ù. SMA¿Í °°Àº ¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ¿¡¼­ ½Å»ý¾Æ ¼±º°°Ë»ç(Newborn Screening, ÀÌÇÏ NBS)¸¦ ÅëÇØ Áø´ÜÀÌ ºü¸£°Ô ÀÌ·ïÁú ¼ö ÀÖ´Ù¸é ¾î¸° ȯÀÚµéÀÌ ´õ Å« ¼¼»óÀ¸·Î ³ª¾Æ°¥ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀÌ´Ù. ¿©±â °è½Å ±³¼ö´ÔµéÀÇ ¸¹Àº °ü½É°ú Áö¿øÀ» ºÎŹµå¸°´Ù.”°í ¸»Çß´Ù. 
 
À̾ ºÐ´ç¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø ¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú Á¶¾È³ª ±³¼ö°¡ ‘½Å°æ±ÙÀ°ÁúȯÀ¸·ÎºÎÅÍ SMA¸¦ ±¸º°ÇÏ´Â ¹æ¹ý(Unmasking SMA from neuromuscular disorder(NMD)’¿¡ ´ëÇØ ¹ßÇ¥Çß´Ù. Á¶ ±³¼ö´Â ÀÏ¹Ý ¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú¿¡¼­ ½Å°æ±ÙÀ°ÁúȯÀ» ÀǽÉÇÏ°í ºü¸£°Ô °Ë»ç¸¦ ÁøÇàÇØ Áø´Ü¿¡ µµ´ÞÇÏ´Â °ÍÀÌ ¸Å¿ì Áß¿äÇÏ´Ù°í ¿îÀ» ¶Ã´Ù. ÀÌÈÄ ÈçÈ÷ º¼ ¼ö ÀÖ´Â ½Å°æ±ÙÀ°ÁúȯÀÇ Á¾·ù¿Í Áõ»óÀ» ¼Ò°³ÇÏ°í SMA¿ÍÀÇ Â÷ÀÌ·±¸º°Á¡ µîÀ» ¼³¸íÇß´Ù. 
 
¸¶Áö¸·À¸·Î ‘½Å°æ±ÙÀ°Áúȯ ȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ ÃÖ»óÀÇ °á°ú ¹ßÇ¥(Unleashing the best outcome for NMD patients)‘¸¦ ¸ÃÀº °æºÏ´ëÇб³º´¿ø ¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú ÀÌÀ±Á¤ ±³¼ö´Â ½Å°æ±ÙÀ°ÁúȯÀÇ Á¶±âÁø´Ü ¹× NBSÀÇ Á߿伺À» °­Á¶Çß´Ù. ¸ÕÀú ¹Ì±¹ ¹× À¯·´ µîÁö¿¡¼­ ±¹°¡Àû Á¦µµ·Î Àß °®ÃçÁ® ÀÖ´Â NBS¸¦ ¼Ò°³ÇÑ µÚ SPRINT ¹× RWE ¿¬±¸°á°ú¸¦ ¼³¸íÇß´Ù. SPRINT ¹× RWE ¿¬±¸´Â ¾ÆÀÌ°¡ žÀÚ¸¶ÀÚ NBS·Î SMA¸¦ Áø´Ü¹ÞÀº ÈÄ, Áõ»óÀÌ ¹ßÇöµÇ±â Àü Á¹°Õ½º¸¶·Î Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀÚ ´ë»óÀÇ ÀÓ»ó ¿¬±¸´Ù.  ÀÌ ±³¼ö´Â ÀÌ È¯Àڵ鿡 ´ëÇÑ ±àÁ¤ÀûÀÎ °á°ú¸¦ ¾ð±ÞÇÏ¸ç ±¹³» NBS µµÀÔÀÇ Çʿ伺À» °­Á¶Çß´Ù. 
 
Çѱ¹³ë¹ÙƼ½º À¯º´Àç ´ëÇ¥ÀÌ»ç »çÀåÀº “À̹ø Á¹°Õ½º¸¶TM ·ÐĪ ½ÉÆ÷Áö¾öÀº ±¹³» À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀå¿¡ »õ·Î¿î ¹æÁ¡À» ÂïÀ» Á¹°Õ½º¸¶TMÀÇ °¡Ä¡¸¦ È®ÀÎÇÏ°í, SMAÀÇ Áø´Ü ¹× Ä¡·áÀÇ Á߿伺À» °øÀ¯ÇÏ´Â ¶æ±íÀº ÀÚ¸®¿´´Ù. À̹ø ½ÉÆ÷Áö¾öÀÌ À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦¿Í SMA¿¡ ´ëÇÑ ±³¼ö´ÔµéÀÇ ÀÇ°ß ±³·ùÀÇ ÀåÀÌ µÇ±â¸¦ ±â¿øÇÑ´Ù.”°í ¸»Çß´Ù. ÀÌ¾î “Çѱ¹³ë¹ÙƼ½º´Â ¾ÕÀ¸·Îµµ SMA¸¦ Á¶±â¹ß°ßÇÏ¿© Áø´Ü-Ä¡·á¿¡±îÁö ºü¸£°Ô µµ´ÞÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ´Ù¾çÇÑ ³ë·ÂÀ» ±â¿ïÀÏ °ÍÀÌ´Ù. ´õ ¸¹Àº SMA ȯÀÚµé°ú °¡Á·µéÀÌ ¿ôÀ½À» µÇãÀ» ¼ö ÀÖ°Ô ³ë·ÂÇÏ°Ú´Ù.”°í ¹àÇû´Ù. 
 
SMA´Â Á¤»óÀûÀÎ SMN1 À¯ÀüÀÚÀÇ °áÇÌ È¤Àº µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ ±ÙÀ°ÀÌ Á¡Â÷ÀûÀ¸·Î À§ÃàµÇ´Â Ä¡¸íÀûÀÎ Èñ±Í À¯Àü ÁúȯÀ¸·Î ¿µ¾Æ »ç¸ÁÀ» ¾ß±âÇÏ´Â ÁÖ¿ä ¿øÀÎ Áß Çϳª´Ù.  Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î ½Å»ý¾Æ ¾à 1¸¸¸í´ç 1¸í ²Ã·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù. SMA´Â ÁúȯÀÌ ÁøÇàµÉ¼ö·Ï ¸ðµç ±ÙÀ°ÀÌ ¾àÇØÁö°í, ÀÌ·Î ÀÎÇØ ¿òÁ÷ÀÓ»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ÀÚ°¡ È£Èíµµ ¾î·Á¿öÁö¸é¼­ »ý¸í±îÁö À§ÇùÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. SMA ȯÀÚÀÇ ¾à 60%¸¦ Â÷ÁöÇÏ´Â Á¦1ÇüÀº °¡Àå ½É°¢ÇÑ À¯ÇüÀ¸·Î, Ä¡·á¹ÞÁö ¾ÊÀ¸¸é 90%ÀÇ È¯ÀÚ°¡ 2¼¼ ÀÌÀü¿¡ »ç¸Á±îÁö À̸¦ ¼ö ÀÖ´Ù. , 
 
Á¹°Õ½º¸¶TM´Â 2019³â ¹Ì±¹ FDAÀÇ Çã°¡¸¦ ¹Þ¾Ò°í ÇöÀç 40¿©°³ ±¹°¡¿¡¼­ ½ÂÀεƴÙ. ÇöÀç±îÁö 2,300¸í ÀÌ»óÀÇ È¯ÀÚ°¡ Á¹°Õ½º¸¶TM·Î Ä¡·á¹Þ¾Ò´Ù. Áö³­ÇØ 5¿ù ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó Ç°¸ñÇã°¡¸¦ ¹ÞÀº ÈÄ À¯ÀüÀÚ ´ëü Ä¡·áÁ¦ Áß ÃÖÃÊ·Î ±Þ¿©±Ç¿¡ ÁøÀÔÇϸ鼭, Æò»ýµ¿¾È Ä¡·á°¡ ÇÊ¿äÇÑ Èñ±ÍÁúȯ ¿µ¿ª¿¡¼­ ´Ü 1ȸ Ä¡·á¶ó´Â Çõ½ÅÀûÀÎ Ä¡·á Æз¯´ÙÀÓÀ» ±¸ÃàÇÑ ¾àÁ¦°¡ µÆ´Ù.
°ü·Ã±â»ç°¡ ¾ø½À´Ï´Ù
´º½º½ºÅ©·¦Çϱâ
Á¶ÇöÁø (bktimes@naver.com) ±âÀÚ 
À̱âÀÚÀÇ ´Ù¸¥´º½ºº¸±â
½ÉÆ÷Áö¾ö¼½¼Ç ¸ñ·ÏÀ¸·Î
Çѱ¹¸±¸®, ·¹Å׺ê¸ð ±¹³» ...
»ïÀÏÁ¦¾à, ±¹³»¿Ü °£Áúȯ ...
Çѱ¹È­ÀÌÀÚÁ¦¾à ¿£ºê·¼ 50...
º¸¶ó¸Åº´¿ø-¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø...
Á߾Ӵ뺴¿ø, 6¿ù 9ÀÏ Áßȯ...
´ÙÀ½±â»ç : Çѱ¹´ÙÀÌÀÌÂî»êÄì, ELDER CARE ½ÉÆ÷Áö¾ö '¼º·á' (2022-09-06 11:25:56)
ÀÌÀü±â»ç : Çѱ¹È­ÀÌÀÚÁ¦¾à ¡®½ÃºóÄڢ确, È÷¾î À§ ÄÚ ½ÉÆ÷Áö¾ö °³ÃÖ (2022-08-25 18:30:54)
º´¿ø°è, "°è...
º´¿ø°è, "°è¹¦³â...
Á¦¾à¡¤°Ç½Ä 12°³...
°Çº¸°ø´Ü, ¼Ò¼Ó±â°ü '¼­¿ï¿ä¾ç...
¼ºÀåÇÏ°íÇ ´ç½Å, "Áö±Ý ´ë¿õ,...
º¸·ÉÁ¦¾à, ¿Ã »ó¹Ý±â '¿µ¾÷Á÷ ...
°Çº¸°ø´Ü, ¿ÃÇØ '°³¹æÇü Á÷°ú ...
°Çº¸°ø´Ü, '¿Ã Á¦3Â÷ °³¹æÇü ...
³í¹®) Inhalation Delivery of Interferon-¥ë-Loaded....
ȸ»ç¼Ò°³ °³ÀÎÁ¤º¸º¸È£Á¤Ã¥ ÀÌ¿ë¾à°ü À̸ÞÀÏÁÖ¼Ò¹«´Ü¼öÁý°ÅºÎ ¾Ë¸³´Ï´Ù º¸µµÀÚ·á ±â»çÁ¦º¸ Á¤±â±¸µ¶