보건타임즈 : 한국AZ, 신경섬유종증 1형 치료제 '코셀루고' 국내 허가

작년 10월 신속심사대상 의약품에 지정된 후 허가받은 '최초 희귀의약품'
2상 결과 68%서 '부분 반응' 확인, 이중 '약 82% 12개월 이상 반응 지속'

[보건타임즈] 한국아스트라제네카(한국 AZ)의 '코셀루고 캡슐(Koselugo capsule, 성분명 셀루메티닙)'이 지난 5월 28일 식약처로부터 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제로 허가를 획득했다.

신경섬유종증 1형(NF1)은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다.
합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성∙악성 종양이 발생할 수 있는 것이 특징이다.
신경섬유종증 1형 환자의 20~50%는 총상 신경섬유종이 진행될 수 있다.
총상 신경섬유종은 안면과 사지, 척추 주위, 장기에 영향을 미칠 수 있는 깊은 위치까지 모든 신체 부위에서 발생할 수 있다.
기존엔 근본적인 치료방법이 없어 수술 등 대증치료로 관리가 돼 왔으나. 이마저 일부에 국한됐었다.

1일 한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)에 따르면 코셀루고는 지난해 10월 기존에 치료제가 없어 생명을 위협받는 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성이 인정돼 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초 지정된 바 있다.

이로써 한국 AZ의 코셀루고는 신속심사대상 의약품에 지정된 후 허가받은 최초 희귀의약품이 됐다.

이 의약품의 적응증과 치료대상은 ▲ 증상 있다든지 ▲ 수술이 불가한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다.
이번 허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 ‘SPRINT’ 2상 임상시험 결과를 근거로 했다.
이 결과, 전체의 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분 반응이 확인됐으며 이 가운데 약 82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. (Data as of March 29, 2019)

SPRINT 2상 임상 연구는 만 3세에서 17세까지 수술이 불가한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 시행됐다.
환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 25㎎/㎡의 코셀루고를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양으로 발생하는 질병 상태를 확인했으며, 전체반응률(Overall Response Rate)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 효능과 효과 등 유효성을 측정했다.

가장 흔하게 나타난 이상 반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상 반응으로 복용량을 조절한 환자는 28%(14명), 복용을 중단한 환자는 10%(5명)였다.
반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국 AZ 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그간 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 신경섬유종증 1형 환자들에게 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다"며 "식약처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.