보건타임즈 : 한국AZ 코셀루고 '진료 환경 반영한 건보급여 기준 완화' 제안

지난달 24일 '레인보우 심포지엄'서 신경섬유종증 1형과 저인산효소증 최신 지견 공유

전문가, '진료 환경 반영한 급여 기준 완화'에 한목소리

'신경섬유종증 1형·저인산효소증 인식 향상 임상 경험 공유와 최신 치료 전략' 교류

[보건타임즈] 한국AZ 코셀루고에 건보급여를 적용, 소아 환자의 치료 환경이 개선됐으나 여전히 '제도적 변화가 필요하다'는 의료진의 지적이 나왔다.

즉 치료가 필요한 환자가 적절한 시기에 치료받을 수 있는 유연한 제도적 개선이 필요하다는 것이다.

한국아스트라제네카㈜(대표이사 사장 전세환)는 "지난달 24일 개최된 '레인보우 심포지엄(사진)'이 좌장을 맡은 서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수(서울대병원 희귀질환센터장, 서울대어린이병원 소아청소년과)의 개회사를 시작으로 ▲ 박정아 인하대병원 소아청소년과 교수의 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)의 임상적 가치(Clinical Value of Koselugo)' ▲ 채종희 교수의 '처방 후 6개월 관찰 사례 공유(6 Month Follow-up Case Sharing)' ▲ 조성윤 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수의 '저인산효소증 환자의 삶의 변화(Transforming Lives in Patient with Hypophosphatasia)'란 주제를 발표했다"며 이들 전문가가 한목소리로 이같이 조언했다고 밝혔다.

'레인보우 심포지엄'은 희귀질환 신경섬유종증 1형과 저인산효소증 전문 의료진의 임상 경험과 최신 지견을 공유하는 자리로 치러졌다.

신경섬유종증 1형은 신경을 따라 종양이 자라며 신경계, 뼈, 피부에 발육 이상을 초래하는 희귀질환이다.

특히 신경섬유종증 1형 환자 3명 중 1명에게서 나타나는 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, PN)은 얼굴이나 팔다리, 장기에 영향을 미칠 수 있는 몸속 깊은 위치 등 신체 전반에 걸쳐 발생할 수 있으며 외관의 변화뿐 아니라 종양 주변의 압박 증상에 따른 기능이상, 극심한 통증, 시력 저하, 호흡 곤란 등을 유발한다.

첫 강의에 나선 박정아 교수는 증상이 있으면서 수술이 불가한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자에 코셀루고의 임상적 혜택과 급여 의의를 조명했다.

박 교수는 "코셀루고는 SPRINT 임상 2상을 통해 소아 환자 50명 중 34명(68%)의 종양을 20% 이상 감소시킨 효과를 확인했다"며, "증상이 있으면서 수술이 불가한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자 치료에 사용한 코셀루고에 건보 급여를 적용, 많은 환자가 치료 혜택을 누리게 됐다"고 말했다.

코셀루고캡슐은 증상이 있으면서 수술이 불가한 총상 신경섬유종 (plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자의 치료에 사용하도록 허가를 받았다.

코셀루고는 지난 1월 1일부터 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아 환자 치료에 급여 기준 만족 시 건강보험 급여가 적용되고 있다.

코셀루고를 투여받는 중 만 19세가 된 환자는 성인이지만 의료진의 판단 하에 객관적 사유와 투여 소견서를 첨부하면 급여를 적용받을 수 있다.

이어 채종희 교수가 코셀루고의 급여 처방 치료 이후 실제 국내 진료 현장에서 6개월간 추적 관찰한 환자 경험을 소개하며 코셀루고의 임상적 효과와 지속적인 치료의 중요성을 강조했다.

마지막 강의를 맡은 조성윤 교수는 또 다른 희귀질환 저인산효소증의 치료제 스트렌식(성분명 아스포타제알파)을 통해 변화된 환자의 삶을 소개했다.

저인산효소증은 유전자 돌연변이로 골 무기질화를 돕는 알칼리성 인산분해효소(ALP Alkaline Phosphatase)가 감소해 나타나는 질환이다.

이 병은 전신에 걸쳐 골절, 구루병 등의 골격계 증상을 보인다.

조 교수는 "저인산효소증은 진단 방법이 명확한 데다 급여를 받는 치료제가 있어 충분히 치료할 수 있지만, 질환 인식이 너무 낮아 환자 발굴에 어려움을 겪고 있다"며, "이 질환은 시간이 지나면 증상이 악화, 조기에 진단될 수 있도록 의료진들의 관심이 절실한 상황"이라고 전했다.

패널 토론에선 신경섬유종증 1형 치료 현황의 사전 설문조사 결과를 바탕으로 코셀루고 급여기준과 치료 환경의 개선을 모색하는 심도 깊은 논의가 이뤄졌다.

설문을 통해 ▲ 수술 후 종양이 재발한 환자에게 수술로 발생한 부작용을 고려한다면 코셀루고 치료를 우선 고려할 수 있음 ▲ 코셀루고 급여 처방 시 기존에 시행되지 않았던 V-MRI 촬영을 통한 측정이 요구돼 영상의학과에서 많은 인력과 시간이 소요되고 있다는 한계점이 도출됐다.

채 교수는 "국내 신경섬유종증 1형 소아 환자의 치료 접근성이 해소된 점은 의료진과 환자 모두에게 반가운 일이지만, 이번 설문조사를 통해 현재의 제한적 급여기준으로 여전히 어려움이 존재한다는 점을 확인했다"며, "실제 진료 환경의 애로사항을 고려하여 급여기준의 완화를 통해 치료가 필요한 환자가 적절한 시기에 치료받을 수 있는 유연한 제도적 개선이 필요하다"고 전했다.

이 제약사 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "이번 심포지엄은 신경섬유종증 1형과 저인산효소증과 같은 희귀질환의 인식 고취를 비롯해 소아 희귀질환 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공하기 위해 치료 경험과 개선 방향성을 공유하는 의미 있는 자리였다"며, "한국아스트라제네카는 앞으로 코셀루고와 스트렌식을 필두로 혁신적인 치료 혜택을 전함으로써 환자 중심의 희귀질환 치료 생태계를 만들어 가기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.