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2024년06월10일 17시08분
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GC녹십자 '산필리포증후군 치료제' 美 FDA 패스트트랙 지정
현재 치료제 없는 상황 '패스트트랙'에 지정, 희귀질환 바이오신약 개발 속도 ↑

[보건타임즈] GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발에 나선 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받았다. (표)

10일 GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 지난달 FDA로부터 이 약물의 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.
 
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적으로 손상을 유발, 환자 대부분이 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.
 
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용, 개발하는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 
 
이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
 
또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결할 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 
지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD)과 소아 희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올들어 유럽(EMA)에서 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.
 
GC녹십자는 현재 'GC1130A'의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.
 
미 FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 치료제 개발 속도를 높이려는 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 
패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상과 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 허가에 필요한 미팅을 할 수 있는 혜택을 부여받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.
 
GC녹십자 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다"며 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다. 
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조현진 (bktimes@naver.com) 기자 
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