비항체 환자 대상 글로벌 임상 3상 연구결과 국제학술지 게재
경증·중등증 혈우병A 환자 출혈, 안전하고 효과적 예방
[보건타임즈] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 경증 및 중등도 환자 대상 효과와 안전성을 입증한 임상 3상 결과가 국제학술지 ‘란셋 헤마톨로지 2023(THE LANCET Hematology 2023)’ 온라인판에 게재됐다고 6일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징이 있다.
A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 △경증(8인자 5% 초과~40% 미만) △중등증(1% 이상~5% 이하) △중증(1% 미만)으로 나뉜다. 헴리브라는 현재 국내에서 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 상태다.
클라우드 네그리어(Claude Negrier) 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학(Claude Bernard Lyon 1 University) 교수를 비롯한 18명의 교수진은 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 약 55주간 임상을 진행했다.
연구진은 환자들에게 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 뒤 △주 1회 또는 △2주 1회 △4주 1회 선택 투여해 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.
임상 결과 10.1회였던 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)는 헴리브라 투여 후 0.9회로 감소했다. 이 중 치료가 필요한 관절출혈과 자연출혈 ABR은 각각 0.2회로 나타났다.
환자별로는 경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었고 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.
예방요법으로 기존 응고인자 치료제를 투여했던 환자군의 ABR은 임상 전 12.2회에서 임상 후 2.2회, 출혈시 투여군에서도 8.0회에서 2.4회로 개선됐다. 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명으로 집계됐다.
안전성 측면에서는 15명의 환자에게 주사부위 관련 경미한 부작용이 나타났으나 사망 또는 혈전성 미세혈관병증이 발생한 사례는 없었다.
헴리브라는 이 같은 임상 결과를 바탕으로 이달 초 유럽연합(EU)에서 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다. 한국에서는 항체 중증 A형 혈우병 환자에게 처방되고 있으며, 지난 9일 건강보험심사평가원으로부터 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.
JW중외제약 관계자는 “이번 임상은 헴리브라가 중증뿐만 아니라 경증·중등증 A형 혈우병 환자까지 출혈 예방에 효과적이라는 것을 나타낸다”며 “더욱 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발했다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2020년 중증 A형 혈우병 치료제로 출시했다.
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