뉴로마이언, AAV 기반 유전자치료제 연구 및 개발
카텍셀, 고형암 대상 CAR-T세포 기반 유전자치료제 사업 담당
[보건타임즈] ㈜헬릭스미스가 일부 R&D 프로젝트를 스핀오프하여 자회사인 ‘뉴로마이언(Neuromyon)’과 ‘카텍셀(Cartexell)’을 설립했다.
뉴로마이언은 주로 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스) 바이러스 백터를 사용해 유전자치료제를 개발하고, 카텍셀은 CAR-T세포를 사용해 고형암을 대상으로 항암 신약을 개발한다. 양사 모두 헬릭스미스가 특허를 현물 출자하는 형태로 설립되었다. 양사의 R&D 파이프라인은 모두 비임상 단계지만 스핀오프를 통해 자금을 마련하면 3년 내에 다수의 임상을 추진할 수 있다.
뉴로마이언(대표 정재균)은 주요 신경근육 퇴행질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 연구 및 개발한다. AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는데 유용한 유전자전달체(벡터)다. 여러 종류의 AAV가 있어 유전자를 특정 장기에 전달할 수 있다는 장점도 있다. 최근 유전자치료 산업 분야에서 중요한 기술 트렌드로 자리매김하며 AAV를 이용한 임상시험이 크게 증가하는 추세다. 현재 미국 FDA에서 승인받은 AAV 기반 치료제는 2건이 있다.
뉴로마이언이 개발 중인 ‘NM301’은 HGF 유전자를 발현하는 AAV 유전자치료제다. 중추신경을 타겟해 신경 퇴행을 막을 뿐 아니라 재생 작용을 통해 퇴행질환의 증상을 완화시킬 수 있다. 뉴로마이언은 주요 타겟 질환으로 근위축성 측삭경화증(ALS), 다발성경화증(MS), 뒤센근이영양증(DMD) 등을 선정했다.
현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 말 미국 FDA에 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 개발 중에 있다.
카텍셀(대표 서제희)은 고형암을 대상으로 CAR-T세포 치료제를 연구 및 개발한다. CAR-T세포는 바이러스 벡터를 사용하여 일반적인 T세포를 조작, 암세포를 파괴할 수 있는 특별한 T세포로 만든 것이다.
지금까지 개발된 CAR-T 기술은 대부분 혈액암을 대상으로 하고 있다. 카텍셀은 차세대 CAR-T 기술인 ‘CAR-T 2.0’을 개발하여, 주로 고형암을 타겟으로 신약들을 개발하고 있다. 고형암은 그 특유의 복잡성으로 인해 기존의 CAR-T 기술로는 없애기 쉽지 않다. 카텍셀이 개발한 기술들은 암세포를 인지하는 CAR 유전자는 물론, 고형암 특유의 방어망을 뚫을 수 있는 유전자를 함께 넣어 CAR-T세포의 항암 기능을 대폭 강화했다.
카텍셀은 고형암 대상 CAR-T세포 치료제 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 가장 앞서가는 ‘CX804’는 신경세포종, 난소암 등을 타겟으로 한다. 이 외에도 CX803, CX805 등 다수의 CAR-T 치료제가 개발 중이다. 현재 비임상 연구 진행 중으로 2022년 상반기 첫 임상시험을 시작으로 매년 1~2개의 임상시험이 진행될 예정이다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “헬릭스미스에는 엔젠시스(VM202) 외에도 가치가 높은 신약물질이 많았다. 그런데 그 잠재력에 비해 시장의 관심이 현저히 적었다. 이번 스핀오프를 통해 외부 자금을 유치하여 AAV와 CAR-T세포 파이프라인 개발에 속도를 내고자 한다”며 “스핀오프을 통해 개발 자금을 확보해 다수의 임상시험을 진행할 것이다. 이는 자회사는 물론 모회사인 헬릭스미스의 가치를 크게 증대시키는데 기여할 것이다”라고 말했다.
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