Fc융합 단백 기술로 반감기 연장 , 예방요법 횟수 연간 절반 이상 감소
B-LONG 연구에서 출혈 발생시 투여군 대비 예방요법군에서 출혈 감소
[보건타임즈] 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스®(성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc), 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))’를 3월 12일 국내에 출시했다.
알프로릭스는 국내 최초로 출시된 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제다. B형 혈우병 환자에서의 ▲ 출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가받았다.
알프로릭스는 ‘Fc 융합 단백 기술’로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장해, 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능하다. 이를 통해 연간 약 100회에 달하는 기존치료제의 정맥주사 횟수를 절반 이상 감소시켰다.
또, 치료 편의성과 삶의 질 향상을 기대할 수 있게 되었으며, 정맥을 찾기 어려워 주사 투여에 어려움을 겪는 소아 환자도 혜택을 볼 수 있을 것으로 예상된다.
Fc 융합 단백 기술은 혈액응고인자 9인자에 인체에 존재하는 단백질인 면역글로불린(lgG1)의 Fc 영역을 결합하는 기술이다. 알프로릭스의 Fc영역이 인체의 FcRn(neonatal Fc receptor)에 결합해, 리소좀에 의해 분해되지 않고 재순환되며 반감기를 연장한다. 알프로릭스의 최종 반감기(terminal half-life)는 82.1시간으로, 표준 반감기 치료제(33.8시간) 대비 약 2.4배 더 길다.
알프로릭스는 B-LONG 임상연구를 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 알프로릭스 예방요법군의 연간 출혈률 중앙값(median annualized bleeding rate)은 주 1회 예방요법군(Weekly Prophylaxis)에서 3.0, 투여 용량 고정 예방요법군(Interval-Adjusted Prophylaxis)에서1.4로, 출혈 발생 시 투여군(Episodic Treatment)의 17.7 대비 낮은 수치를 보였다.
특히 투여 용량 고정 예방요법군의 연간 관절 자발 출혈률 중앙값(median annualized spontaneous joint bleeding rate)은 0.0으로 나타났다. 또 연구기간 중 발생한 총 636건의 출혈 에피소드 가운데 90.4%는 1회 투여만으로, 97.3%는 1회 내지 2회 투여만으로 조절됐다.
연구 기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 아나필락시스도 보고되지 않았다. 또 연장 연구인 B-YOND에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았다.
알프로릭스는 제품을 안전하게 보관할 수 있고 휴대가 편리한 하드케이스형 패키지를 도입했다. 재활용 가능한 하드케이스에 알프로릭스 바이알, 바이알 어댑터, 프리필드 실린지, 플런저 막대를 담아 휴대성을 높였으며, 바이알 등 외부 충격으로 인한 손상 위험이 있는 구성품들을 안전하게 고정할 수 있도록 디자인했다.
사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “알프로릭스의 출시를 통해 상대적으로 치료 옵션이 부족했던 B형 혈우병 환자들에게도 반감기가 연장된 치료제를 선보일 수 있게 됐다.”며, “알프로릭스를 시작으로 곧 출시될 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 엘록테이트를 비롯한 혈우병 치료제 파이프라인을 통해 혈우사회에 사노피가 기여할 수 있도록 노력하겠다.”고 밝혔다.
알프로릭스의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 30IU/kg(소아 42IU/kg)이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg(소아 최대 70IU/kg)까지 투여받을 수 있다. 출시 용량은 250IU, 1000IU, 2000IU이며, 향후 500IU, 3000IU로 확대할 예정이다.
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