고셔병 치료약 개발 선구자 '주사~경구 치료옵션' 확대
[보건타임즈] 사노피 젠자임의 경구용 제1형 고셔병 치료제 '세레델가(성분 명 엘리글루스타트)'가 급여 출시됐다.
이로써 세레델가는 국내에서 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자(PM) ▲중간 대사자(IM) 혹은 ▲빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 (GD1) 성인 환자에게 급여처방할 수 있다.
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유한욱 교수
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Pramod K. Mistry 교수
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박희경 대표
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세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소(glucosylcermide synthase)를 억제시켜 고셔병을 유발하는 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)다.
이 경구형 고셔병 치료제는 기존 정맥 주사형태의 효소대체요법(ERT)과 유사한 효과를 보이는데다 1일 1~2회 복용한다.
이 약은 2007년 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환 치료제로 지정 받았으며 2014년엔 미국 FDA 허가, 2015년에는 국내에서 품목허가를 취득했다.
사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme 대표 박희경)은 12일 세레델가 급여 출시 기자간담회(사진 아래)에서 국내 고셔병 치료 현황과 경구제형의 혁신 성을 소개했다.
이날 첫 번째 연자로 나선 서울아산병원 의학유전학센터 유한욱 교수는 "고셔병은 특정 효소 결핍으로 나타나는 선천성 유전질환으로, 인구 4~6만 명당 1명꼴로 발생한다."면서 "1990년대 등장한 효소대체요법이 '불치의 병'고셔병을 '관리 가능한 병'으로 바꾸면서 '치료 편의성'을 모색해 왔다"며 국내 고셔병 현황을 발표했다.
두 번째 연자 예일대의과대학 프라모드 K. 미스트리(Pramod K. Mistry) 교수는 "세레델가는 장기 임상 ENCORE, ENGAGE를 통해 기존 정맥 주사 치료제인 효소대체요법(ERT) 치료를 받은 환자뿐 아니라 이전 치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에게도 임상이나 통계적으로 유의미한 데이터를 보였다"며 "이를 통해 세레델가는 기존 효소대체요법 대비 비열등성을 입증했을 뿐 아니라 참여 환자의 98%가 ‘편의성’을 이유로 주사 제형보다 경구형 치료제를 선호하는 것으로 나타났다"고 밝혔다.
사노피 젠자임 박희경 대표는 "세레델가®의 급여 출시를 통해 고셔병 환자와 가족에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다"며 "고셔병은 장기간 관리해야 하는 희귀질환인 만큼 지속적인 관심과 연구를 통해 고셔병 환자들이 더 건강한 삶을 영위할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.
박 대표에 따르면 사노피 젠자임은 1984년부터 30여년간 고셔병 치료제 개발을 이끌어 왔다.
이밖에 사노피 젠자임은 1991년 최초의 고셔병 치료제 세레데이즈(Ceredase) 출시 이후엔 고셔병 환자 커뮤니티와 긴 시간 동안 파트너 십을 이어오며 치료제 개발과 공급이외에 질환 인식 제고, 보건 시스템 구축 등 더 나은 고셔병 치료 환경을 구축하기 위해 다방면으로 노력해왔다.
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