세레델가, 정맥주사요법 ERT 대처 '경구 치료제'
[보건타임즈] 사노피 세레델가가 英NICE로부터 성인 제1형 고셔병 환자의 1차 치료제로 권고됐다.
세레델가는 1일1~2회 복용하는 제1형 고셔병 경구형 1차 치료제다.
사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme)은 국립보건임상연구원(NICE)이 지난달 28일 최종 급여 결정과 함께 영국 국가보건서비스(NHS)에 세레델가(Cerdelga 엘리글루스타트)를 성인 제1형 고셔병 환자 대상 1차 치료제로 사용토록 권고했다고 4일 발표했다.
고셔병은 매우 드물게 발생하는 선천성 유전질환이다.
중증일 땐 생명을 위협할 수 있다.
이 질환은 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명꼴로 발생하며, 국내에선 약 50 가족 중 환자 60여 명이 있는 것으로 추정되고 있다.
고셔병은 완치가 불가능하지만 효과적인 치료를 통해 관리될 수 있다.
현재까지 쓰이는 표준치료법은 효소대체요법(ERT, 정맥 주사 방식)이다.
그러나 정맥 주사방식의 치료에 장기적으로 의존하다간 환자와 보호자가 평생 정기적으로 병원을 찾아야 하는 불편이 뒤따른다.
세레델가는 체내의 글루코실세라마이드 합성효소(glucosylcermide synthase)를 억제시켜 글루코세레브로시다아제 효소(glucocerebrosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(Substrate reduction therapy, SRT)다.
세레델가는 임상을 통해 기존 치료제와 유사한 효능과 내약성을 가진 것이 확인됐다.
게다가 경구제로서 복용편의성이 높아 환자 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대되고 있다는 게 사노피 젠자임의 설명이다.
임상을 통해 검증된 우수한 약효와 안전성에 NICE는 최종평가결정(FED) 발표를 통해 세레델가를 1차 치료제로 사용토록 권고를 내렸다.
피터 쿠이퍼(Peter Kuiper) 사노피 젠자임 영국-아일랜드 대표는 "사노피는 고셔병을 평생 안고 살아가야 하는 환자와 가족들의 부담을 경감시키기 위해 30년이 넘게 개발에 노력해왔다"면서 "고셔병 환자들이 최초로 NICE로부터 권장을 받은 경구용 치료제 세레델가의 치료혜택을 보장받을 수 있는 기회가 더욱 가까워졌다"고 전했다.
그는 "다른 정부 규제기관도 NICE의 선례처럼 환자들이 같은 수준의 치료제를 선택할 수 있도록 허용해 주기를 바란다"고 덧붙였다.
세레델가는 지난 2007년 12월 4일에 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환 치료제로 지정 받은 바 있다.
앞서 2014년엔 미국 FDA로부터 허가와 시판 승인을 받은 이후 2015년 국내에서 시판 허가를 취득했다.
세레델가는 EU 지역 이외에 전세계 19개 국가에서 시판승인을 받았으며 29개국 400여 명의 고셔병 환자를 상대로 최대 규모의 개발 프로그램이 운영되고 있다.
사노피 젠자임은 희귀질환 치료수준발전에 지속적으로 앞장서고 있으며, 이 질환환자들을 위한 새 치료제를 꾸준히 연구하고 있다.
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