일양약품(대표 김동연)이 美 ‘존스 홉킨스 대학 연구진’과 알츠하이머병 다음으로 발병율이 높은 퇴행성 신경질환인 “파킨슨 질환(Parkinson’s disease; PD)” 치료제 개발을 진행하고 있다.
이번, 파킨슨 질환(PD) 치료제 개발물질은 현재 시판돼 처방중인 백혈병 치료제 “라도티닙(RADOTINIB)”으로 파킨슨 질환의 치료효과와 함께 동물실험결과 기존의 글로벌 제약사 물질보다 BBB(혈관 뇌장벽)에 대한 높은 투과율을 확인해 최근 이 약물에 대한 특허도 출원했다.
최근까지 TKI (Tyrosine Kinase Inhibitor) 약물이 파킨슨 질환(PD) 치료에 효능이 있음이 저널을 통해 발표돼 연구 중이지만, 뇌질환 치료에 필수적인 BBB 막의 투과도가 낮아 뇌조직으로의 약물흡수가 어려운 한계점을 드러낸 가운데 “라도티닙”이 보여준 BBB의 높은 투과율은 파킨슨 질환(PD) 치료제 개발 가능성을 상당히 높인 쾌거인 샘이다.
또, 존스 홉킨스 의대 연구진의 실험결과 “라도티닙”은 PFFs (Pre formed fibril)로 유도된 파킨슨 질환(PD)모델에서 파킨슨병 발병의 주요 인자인 ‘알파시누클레인’ 응집을 감소시켰고, LB/LN(파킨슨 질환을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 병리학적 증상)유사 병변을 감소시켰다.
c-ABL(타이로신 키나아제의 인산화에 관여하는 단백질로써 이러한 단백질이 활성화되면 파킨슨 질환을 유도한다)의 활성을 저해한다는 것도 확인했다.
현재까지 미국과 유럽의 퇴행성 신경질환 환자만 530만명에 이르고 이 중 파킨슨 질환(PD)환자는 100만 명에 이르고 있다. 이들 대부분은 파킨슨 질환(PD)의 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 ‘도파민’계열의 치료제만 사용하고 있으며, 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 전세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다.
하지만, 세계의 수 많은 제약사에서 치료제 개발 시도 속에도 대부분 임상시험에서 실패를 거듭하고 있어 여전히 질환 치료의 장벽이 높은 것이 현실이다.
이에 일양약품의 ‘라도티닙’은 이미 수년 동안 백혈병 치료제로 시판되고 있고 사람에서의 안전성이 이미 입증돼 있는 물질로서 파킨슨 질환(PD)에 대한 임상치료효과만 입증된다면 파킨슨 질환(PD) 치료제로서의 개발이 앞당겨 질것으로 기대한다.
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