[보건타임즈] 녹십자 희귀 약 헌터라제의 '미국 내 임상'이 확정됐다.
녹십자(대표 허은철)는 최근 미 식품의약국(FDA)으로부터 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(프로젝트 코드 GC1111)’의 2상 시험계획을 승인 받았다고 12일 밝혔다.
이에 따라 녹십자는 이번에 기존 헌터라제와 유일한 경쟁약 엘라프라제의 투여 용량(체중kg당 0.5㎎)보다 두 배(1.0㎎)와 세 배(1.5㎎)로 함량을 늘렸을 때의 효과를 탐색하는 것은 물론 효능효과 등 유효성과 안전성을 검증한다.
이번 2상에서 고용량을 투여하겠다는 것은 안전하면서 치료 효과는 높인다는 의미가 있다.
이를 통해 물론 효능효과 등 유효성과 안전성이 검증되면 경쟁 약 대비 차별적 우위를 가지게 된다.
앞서 미국에서 허가 받은 엘라프라제도 체중kg당 0.5㎎ 투여만 가능한 상태여서 녹십자가 헌터라제의 약효를 강점으로 살린다면 ‘글로벌 시장 잡기’에 승부수를 띄운 셈이 된다.
헌터라제는 유전 희귀질환 헌터증후군 치료제다.
이 희귀 약은 전 세계적으로 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 '엘라프라제' 독점을 깨며 지난 2012년 국내 출시됐다.
이 약의 국내 시장 점유율은 출시 2년만인 2014년에 이미 절반을 넘어섰으며 지난해엔 남미와 북아프리카 등지에 수출, 200억 원대의 매출을 올린 제품이다.
헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS(Iduronate–2-sulfatase)라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적됨으로써 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다.
희귀질환 인만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자도 500명 정도이며 전 세계에 알려진 환자도 2천여 명에 불과하다.
이처럼 환자 수는 적지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘을 정도로 고가(高價)여서 현재 글로벌 시장규모는 약 6천억 원으로 큰 편이다.
이와 함께 질환을 진단받지 못한 환자 수나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 시장 규모는 수년 내 1조원으로 커질 전망이다.
허은철 녹십자 사장은 "글로벌 약으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장 미국 내 임상은 큰 의미가 있다"며 "환자의 삶의 질 향상에 기여할 뿐만 아니라, 헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리는 동시에 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 말했다.
녹십자는 헌터라제 투여경로를 다양화하는 후속 연구도 진행 중이다.
헌터증후군 환자의 뇌 질환 개선을 위한 약 'GC1123'의 경우 조만간 일본에서 임상에 들어간다.
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