근위축성측삭경화증(루게릭병) 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)’를 희귀의약품으로 식약처(처장 정승)로부터 허가받았다.(그림 / 용법용량 kg 당 1X106 세포를 요추뼈 2,3번 사이 뇌척수강 내로 4주 간격으로 2회 투여)
줄기세포치료제로는 국내에서 4번째다.
적응증은 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제다.
‘뉴로나타-알주’는 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다.
희귀의약품이란 국내 유병인구가 2만 명 이하 질병에 사용하거나, 연간 총 생산(수입)실적이 15억 원(150만 불)이하인 의약품을 말한다.
근위축성측삭경화증은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환이다.
국내엔 근위축성측삭경화증 환자가 약 2,500명 있다.
식약처는 이번 ‘뉴로나타 알주’는 임상시험을 통해 기존 치료제 리루졸과 병용, 투여하는 것을 요건으로 허가했다고 전했다.
시판승인이 된 근거는 2010년부터 3년간 ’리루졸‘ 단독 투여 군과 ‘뉴로나타-알주’ 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 치료적 탐색임상 2상 결과다.
치료적 탐색임상시험 결과를 허가근거로 삼은 이유는 환자수가 극히 적은 루게릭 질환으로 희귀의약품대상인데다 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 했기 때문이다.
결과에 따르면 리루졸과 ‘뉴로나타-알주’를 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화됐다.
치료적 탐색임상시험 결과를 허가근거로 삼은 이유는 환자수가 극히 적은 루게릭 질환으로 희귀의약품대상인데다 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 했기 때문이다.
이에, ‘뉴로나타-알주’의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성과 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 하며, 임상을 수행한 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용해야 한다.
환자에게는 충분한 설명을 한 뒤 환자나 보호자로부터 동의서를 확보해야 한다.
식약처는 이번 조치로 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것이라고 전했다.
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