식약처(처장 정승)가 희귀질환 ‘스타가르트병’의 치료 기회를 확대하기 위해 국내에서 개발 중에 있는 ‘(주)차바이오앤디오스텍의 동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제’를 개발 단계 희귀의약품으로 최초 지정했다.
동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포란 인체의 착상 전 배아로부터 유래된 배아줄기 세포에서 망막색소상피(Retinal Pigment Epithelium)로 분화된 세포를 말한다.
이로써 차바이오앤디오스텍의 동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제’는 사전검토 수수료 면제 등의 혜택과 함께 비임상시험 등 개발 초기부터 허가까지 종합 컨설팅을 지원 받을 수 있게 됐다.
‘스타가르트병’은 유전자변이로 생긴 망막질환이다.
이 질환은 중심시력이 퇴화해 실명에 이르며 국내 유병 인구는 약 200명이다.
이 병으로 시력이 나빠지는 것을 재활 등을 통해 늦춰주는 방법이 있으나, 국내에 허가된 치료제 없다.
개발단계 희귀의약품 지정제도는 희귀의약품의 제품화를 개발 초기부터 국내 제약기업에 지원하기 위해 마련됐다
식약처는 개발 단계에서 신속하게 희귀 질환 치료제로 상용화될 수 있도록 연결하는데 도움이 될 것이며, 맞춤형 집중 지원을 통해 최근 개발이 활발한 첨단 바이오의약품의 제품화에 적극 노력하겠다고 밝혔다.
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