한양대병원이 개발한 루게릭병(근위축성측삭경화증) 치료를 위한 줄기세포치료제(HYNR-CS주)가 식약처로부터 신규 희귀의약품으로 지정됐다.
한양대병원 난치성신경계질환 세포치료센터(센터장 김승현 교수/사진)는 보건복지부 병원특성화연구센터사업을 통해 수행해온 난치성신경계질환치료제 개발사업 중 루게릭병(근위축성측삭경화증) 치료를 위한 줄기세포치료제(HYNR-CS주)가 식약처로부터 희귀의약품으로 지정받아 신규 고시됐다고 지난 6일 밝혔다.
이번 케이스처럼 희귀의약품으로 지정 받은 것은 세계에서 처음이다.
이 경우는 난치성신경계질환에 대한 세포치료제 개발을 위한 보건복지부 지원 사업 중 하나다.
현재 지난 2010년부터 현재까지 4년간 진행 중에 있으며 한양대병원 난치성신경계질환 세포치료센터 총괄과 제 1 세부 연구팀(센터장 김승현 교수)과 제 6세부 연구팀(책임자 코아스템㈜ 김경숙 대표)이 공동으로 연구, 얻은 성과이다.
‘HYNR-CS주’는 루게릭병 환자 자신의 골수로부터 분리, 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포치료제다.
이 사업에 코아스템이 생산과 허가를 맡았다.
‘HYNR-CS주’는 2010년 12월 식약처의 승인을 받아 2011년 2월 임상에 들어갔으며 2년 3개월 만에 1상(7명), 2상(치료군 33명, 대조군 31명)을 마쳐 결과를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다.
김승현 센터장은 “루게릭병 환자들을 위한 새 치료제 개발을 위한 여러 시도가 있어왔으나 눈에 띄는 효과는 없었으며, 릴루졸(riluzole)이라는 약물 이외엔 공인된 치료제가 없는 실정이다. 이번에 ‘HYNR-CS주’가 희귀 약으로 지정된 것은 환자들에게 새 희망을 주는 첫걸음이 될 것”이라고 말했다.
그러나 김 센터장은 "이 치료제 개발은 줄기세포치료의 첫 걸음일 뿐 향후 보완개발을 통해 계속 신규약제를 개발할 필요가 있으며 이 치료제는 완치를 목표로 한 약물이 아니기에 치료적 목적을 명확히 이해하고 사용하는 것이 중요하다"고 밝혔다.
이번에 ‘HYNR-CS주’는 희귀약으로 지정, 고시됨에 따라 품목허가를 받을 가능성이 높아졌으며, 이후엔 국내외 환자들에게 시판과 함께 임상이 추가로 진행될 예정이다.
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