노바티스의 골수섬유증 치료제 자카비®(INC424, 룩소리티닙)의 최신 임상에서 골수 섬유화 개선, 생존기간 연장과 비장비대의 감소 등의 치료효과가 또다시 입증됐다.
최근 스웨덴 스톡홀롬에서 개최된 제 18회 유럽혈액학회(EHA, Congress of European Hematology Association) 연례회의에서 이 같은 내용의 자카비 3상 COMFORT-II 3년간 임상과 장기치료결과가 공식적으로 발표됐다.
발표에 따르면 자카비는 골수섬유증 환자들의 골수 섬유화 진행을 안정화시키거나 속도를 늦춰주는 것으로 확인됐다.
자카비 의 48개월 장기치료 결과 56%의 환자에게서 골수 섬유화가 더 정지됐으며 나아가 22%에선 개선됐다.
이번 임상에서 확인하려는 골수의 섬유화 진행 정도는 질환의 예후를 평가하는 중요한 생물학적 지표로써 희귀혈액암의 한 종류인 골수섬유증의 자연경과가 약물치료를 통해 바뀔 수 있다는 것을 의미한다.
골수 섬유증은 그 동안 비장비대증 등의 합병증과 급성골수성백혈병으로 진행되는 등 질환의 심각성에 비해 치료방이 극히 제한적이었다.
또 COMFORT-II의 3년 연구결과 151주(중앙값) 추적 관찰시점에서 자카비 치료군의 전반적 생존율이 현존하는 최적의 지지요법(이하BAT, Best Available Therapy)군에 비해 통계적으로 유의하게 높았으며 사망위험률은 BAT보다 52% 감소시켰다(HR=0.48; 95% CI, 0.28-0.85; p=0.009)3.
비장비대증 치료 효과도 뛰어났다.
자카비 치료군의 51.4%가 기저시점 대비 비장 크기가 35% 이상 줄어들었다.
이러한 치료효과는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH, The American Society of Hematology)에서 발표된 위약과 비교, 연구한 COMFORT-Ⅰ, BAT군과 비교연구인 COMFORT-II의 2년 후속결과와 같았다.
피렌체 의과대학 혈액종양내과 알레산드로 M. 바누치(Alessandro M. Vannucchi) 박사는 “자카비는 중증 골수섬유증 환자의 전반적인 생존율 개선을 입증한 최초의 약물로써, 신속하고 긍정적인 방향으로 환자들의 증상을 지속적으로 개선시킨다는 최근의 연구 결과들이 일선 의료진과 환자들에게 큰 힘을 준다”고 말했다.
골수섬유증은 다능조혈기원세포의 클론성 질환의 하나다.
이 병은 섬유화된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협한다.
이 질환은 예후가 좋지 않은데다 치료법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 생존기간이 5.7년에 불과하다.
혈구 생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상은 골수섬유증의 중요한 발병 기전이다.
JAK1/JAK2억제제 자카비는 골수섬유증의 발병 기전을 표적삼아 작용하기 때문에, JAK 돌연변이 상태, 질환 아형과 히드록시우레아를 포함한 이전 치료 등과 관계없이 비장비대를 감소시켜 증상과 함께 삶의 질 개선해주며 생존기간을 연장해준다.
노바티스 항암제사업부 대표 알렉산드로 라비 박사는 “이번 임상은 골수섬유증에서 최초로 약물 치료만으로 골수 섬유화가 안정되고 개선된다는 것을 입증해줬다. 이번 결과는, 향후 자카비가 이 질환의 자연경과를 얼마든지 바뀔 수 있음을 시사하는 것”이라며, “치료할 수 있는 유일한 대안으로 사망률이 높은 동종조혈모세포 이식수술뿐인 상황에서 이런 연구결과는 임상현장에서 크게 주목받고 있다”고 덧붙였다.
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