미국, 유럽, 일본 여러 국가서 신약승인 허가 절차 진행 중
최근 토파시티닙(tofacitinib)의 3상 중증 류마티스관절염 치료에서 연구 결과가 긍정적으로 나와 신약으로 한발 짝 더 다가섰다.
토파시티닙은 화이자가 중증의 활동성 류마티스관절염 치료를 목적으로 개발하는 경구용 JAK (Janus kinase) 억제제 물질이다.
화이자는 최근에 마친 토파시티닙의 3상 ORAL Start(A3921069)의 주요 결과를 발표했다.
ORAL Start는 다양한 류마티스관절염 환자 층을 대표하는 약 5,000명이 참여한 광범위한 다연구 글로벌 임상 3상 프로그램이다.
이 제약사에 따르면 ORAL Start는 메토트렉세이트 (MTX, Methotrexate)의 치료 경험이 없거나 과거 TNF (Tumor Necrosis Factor) 억제제를 비롯한 DMARD (Disease-Modifying Anti-Rheumatic Drugs)에서 적절한 반응을 보이지 않은 중증환자들을 대상으로 토파시티닙 5 ㎎이나 10 ㎎ 1일 2회 (BID) 단일요법과 MTX 그룹으로 무작위 배정시켜 2년간 평가한 결과 단일요법 용량 모두에서 일차결과변수를 달성했다.
화이자는 이를 통해 토파시티닙이 mTSS (modified Total Sharp Score)의 기저선 변화로 측정되는 구조적 손상을 억제하고, ACR70 (American College of Rheumatology 70) 반응률로 측정되는 류마티스관절염의 징후와 증상을 줄이는 유의한 변화가 통계적으로 나타났으며 MTX 보다 약효가 우수한 것으로 확인됐다고 전했다.
두 개의 일차결과변수는 6개월 동안 토파시티닙과 MTX를 비교 관찰한 것이다.
보고된 데이터는 1년 시점의 계획한 분석을 근거로 삼았다.
ORAL Start 연구에서 확인된 토파시티닙의 안전성 프로파일은 앞서 진행된 임상 개발 프로그램의 안전성 프로파일과 유사한데다 새로운 징후는 나타나지 않았다.
토파시티닙의 류마티스관절염 프로그램에선 폐결핵과 대상 포진이 포함된 중대하거나 기타 중요한 감염, 림프종 등 악성종양의 호중구수치(호중구감소증)가 감소되고 지질의 수치가 증가되는 것이 관찰됐다.
이 같은 ORAL Start 연구 결과에 대한 자세한 분석은 향후 주요 학회에 제출될 예정이다.
토파시티닙은 어떤 약물인가?
토파시티닙은 표적 면역조절제와 항류마티스 (disease-modifying) 치료제로 연구 중인 새로운 경구용 JAK (Janus Kinase) 억제제다.
이 약물은 염증 사이토카인 네트워크의 중심 역할을 하는 세포내 신호전달 경로를 표적으로 삼아 치료하는 새로운 접근방식의 메케니즘을 갖춰 목표이외 세포을 겨냥하는 최근의 류마티스관절염 치료제와는 다르다.
토파시티닙의 신약허가신청(NDA)를 접수, 검토과정에 들어간 미 FDA가 기존 데이터의 추가 분석 자료를 화이자에 요청, 새 약물계열 최초의 류마티스관절염 치료제로 승인을 밝게 해주고 했다.
이에 따라 화이자는 미국 FDA에 추가 분석 정보를 제공할 계획인 것으로 전해졌다.
이처럼 토파시티닙은 미국은 물론 유럽, 일본을 비롯한 전 세계 여러 국가의 허가기관에서 중증 류마티스관절염 치료제로서 검토절차가 착착 진행되고 있다.
회이자는 향후 이들 국가에서 승인 되면 JAK 억제제로 알려진 새로운 약물 계열 최초의 류마티스관절염 치료제가 될 것으로 전망했다.
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