6일 온라인 기자간담회 개최
[보건타임즈] 사노피가 첫 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트®'의 국내 출시를 알렸다.
이번에 첫선을 보일 '엘록테이트®'은 250IU, 1000IU이며, 향후 500IU, 2000IU로 확대할 예정이다.
'엘록테이트®(성분명 에프모록토코그-알파(혈액응고인자 VIII-FC 융합 단백, 유전자재조합)'는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다.
글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)의 국내 제약사업 부문 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)가 16일 개최한 '엘록테이트® 출시 온라인 기자간담회에서 이같이 발표했다.
이날 연자로 나선 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수를 비롯해 사노피 희귀혈액 질환 사업부 의학부 신효선 이사, 사노피 희귀혈액질환사업부 마케팅 이영주 상무는 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터와 치료 혜택을 공개하며 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절 병증을 예방할 필요성을 소개했다.
A형 혈우병 환자 절반 이상 '혈우병성 관절 병증' 보유
엘록테이트 예방요법 시행 환자, '관절 건강 개선' 지속
국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절 병증을 갖고 있다.
혈우병성 관절 병증은 환자에게 통증을 일으킬 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 특히 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 떨어뜨린다.
그러나 기존 치료 옵션만으로는 이러한 혈우병성 관절 병증 극복에 어려움이 있다.
박영실 교수는 '국내 A형 혈우병 치료 현황과 최신 지견'을 주제로 한 발표에서 "혈우병성 관절 병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥에 투약하도록 하고 있다. 하지만 잦은 투여로 소아일 땐 투약 시 더욱더 어려움을 겪게 되는 등 환자의 치료 순응도가 낮다"며 "이러한 기존 치료의 난제를 해소하기 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 그간의 잦은 투여 부담을 덜어 줌으로써 치료의 순응도를 높이는 것은 물론 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.
신효선 이사는 3상 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE를 통해 검증된 '엘록테이트®(사진) 임상 결과와 치료 혜택'을 공개했다.
엘록테이트 예방요법은 투여 주기(예방요법 투약 또는 출혈 발생 시 투여)와 관계없이 연구 2년 차까지 관절 건강을 지속해서 개선했다.
신 이사는 "특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다"고 강조했다.
이영주 상무는 "엘록테이트로 예방요법을 치료받은 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절)은 235건 중 99.18%, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 각각 개선됐다"고 덧붙였다.
6개월 이상 추적 관찰했을 땐 성인과 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%가 재발 없이 개선된 상태가 유지됐다.
엘록테이트, 10년간 임상과 처방 통해 우수한 '안-유' 확인
개별 예방요법 군, 대조군 대비 '연간 출혈률 92%' 감소
엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구자료와 6년간의 처방을 통해 우수한 효능, 효과 등 유효성과 안전성 프로파일이 확인됐다.
엘록테이트 예방요법 군의 연간 출혈률(Annualized bleeding rate, 이하 ABR) 중앙값은 3~5일 간격으로 25-65IU/kg을 투여한 개별 예방요법 군에서 1.6, 주 1회 65IU/kg을 투약한 예방요법 군에선 3.6으로, 출혈 발생 시 10-50IU/kg 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%(개별 예방요법 군, p<0.001), 76%(주 1회 예방요법 군, p<0.001) 감소했다.
연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 가운데 87.3%는 단 1회 투여, 97.8%는 2회 이내의 투여로 연간 출혈률이 각각 조절됐다.
이와 함께 임상 기간 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 과민증, 즉 심한 쇼크 증상처럼 과민하게 나타나는 항원 항체 반응인 아나필락시스도(anaphylaxis) 보고되지 않았다.
연장 연구인 ASPIRE에서도 4년간의 임상하는 동안 중화항체(저해제)가 검출되지 않았다.
사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 "지난 3월 국내에 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시하게 됐다"며, "이 의미는 곧 희귀 질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료 분야에서도 적극적으로 기여할 수 있게 됐음을 뜻한다"면서 "국내 혈우병 환자들이 누리고픈 삶을 만들어 나가는데 사노피가 파트너로 함께 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
엘록테이트는 A형 혈우병(선천성 VIII 인자 결핍) 환자에서 ▲ 출혈의 억제와 예방 ▲ 수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제와 예방) ▲ 출혈의 빈도 감소와 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가를 받았다.
엘록테이트의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 20~25IU/㎏이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 30IU/㎏까지 투여받을 수 있다.
사노피-아벤티스 코리아는 이번에 첫선을 보일 엘록테이트의 용량은 250IU, 1000IU이며, 향후 500IU, 2000IU로 확대할 예정이다.
기사최종편집일: 2024-04-19 17:18:24
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