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2019년01월08일 12시20분
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희귀 난치 혈액질환 '발작성야간혈색뇨증' 치료에 희소식
서울성모 혈액병원, PNH 치료 신약 '라불리주맙' 효과 입증

이종욱 교수, 25개국 환자 246명 대상 '국제 3상' 완료
논문, 혈액 분야 최고 권위 학술지 'Blood' 게재

[보건타임즈] 가톨릭대 서울성모병원 혈액병원(이종욱 재생불량빈혈센터장, 가톨릭대학교 대학원장, 혈액내과 교수)가 25개국 환자 246명을 대상으로 한 국제 3상을 통해 희귀난치성 혈액질환 발작성야간혈색뇨증(PNH Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료 신약의 치료 효과를 입증해냈다.

이로써 발작성야간혈색뇨증 환자에 희소식을 전하게 됐다.

발작성야간혈색뇨증(PNH)는 PIG-A 유전자의 변이로 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 발생하는 질환이다.
이 병은 인구 100만 명당 10~15명에게서 발생하는 희귀성 질환이다.
이 질환은 병명처럼 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나옴으로써 갑작스럽게 콜라 색의 소변을 보는 특징이 있다.

또 이 질병은 적혈구가 체내의 보체 공격을 받아 파괴(용혈)됨으로써 적혈구 수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 용혈로 혈색뇨증과 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 심한 복통을 일으키는 평활근수축 등의 증상이나 합병증으로 삶의 질을 크게 떨어뜨리거나 사망에 이르게 한다.

이번에 연구팀이 수행한 3상 국제임상연구는 25개국 246명의 PNH 환자를 상대로 에쿨리주맙 2주간격주사 군과 라불리주맙 8주간격주사 군을 1대로 배정, 6개월간의 효능과 부작용 등을 비열등성(non-inferiority) 방법으로 서로를 비교, 분석한 것이다.

이 결과 효능의 척도 수혈 회피율(수혈이 불필요한 비율), 혈청 LDH가 정상화되는 비율, LDH의 치료 전 대비 감소율, 삶의 질 척도 개선율, 돌발성 용혈(갑작스러운 적혈구 파괴상태) 발생율, 그리고 혈색소의 안정화 등의 지표에서 모두 의미 있는 비열등성이 확인됐다.

연구팀에 따르면 현재까지 PNH의 유일한 치료제는 보체억제제(C5 inhibitor) 에쿨리주맙(eculizumab)가 쓰였다.
에쿨리주맙은 적혈구가 파괴되는 용혈을 방지함으로써 빈혈의 개선, 신부전과 혈전증을 예방, PNH 환자의 생존율 향상에 기여해왔다.

그러나 에쿨리주맙은 환자가 2주 간격으로 계속 정맥주사를 받아야 해 장기적으로 빈번한 병원방문 등의 불편함이 제기돼왔다.

제2세대의 보체억제제 라불리주맙은 에쿨리주맙보다 반감기를 4배 정도 늦추는 등 8주 간격으로 주사를 맞을 수 있게 개량된 단일클론성 항체법으로 개발한 신약이다.
이 교수는 라불리주맙의 1, 2상 국제임상연구를 성공적으로 완료한 후 제1 저자와 교신저자로 연구결과를 혈액학 최고학술지 '블러드 (Blood)' (IF 15.13) 온라인 작년 12월 3일 자에 발표했다.

이 교수는 "이 연구는 지금까지 희귀질환 PNH 임상으로 환자 수가 가장 많은 대규모 3상 국제임상이었다"면서 "2주 간격의 에쿨리주맙 치료대비 8주 간격의 라불리주맙 치료 효과가 유사해 향후 치료를 받는 환자에 편의성을 제공할 뿐 아니라 병원방문의 감소로 사회부대적 비용까지 경감시킬 수 있을 것"으로 전망했다.

이 교수는 골수부전질환 (재생불량성빈혈, PNH 등) 분야에서 수많은 국제학술대회 초청 강의와 임상연구를 이끈 세계적 석학이다.
그는 현재 대한조혈모세포이식학회 회장과 차기 아-태 조혈모세포이식학회 학회장직을 수행하는 등 활발한 대내외활동을 하고 있다.

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조현진 (bktimes@naver.com) 기자 
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