보건타임즈 : 오츠카제약 '지나크’, 미 최초 ADPKD치료제로서 판매 승인

유전성 상염색체우성 다낭신장병, 미국서 '말기 신부전의 원인 중 4위'
간 손상 위험 낮추기 위해 모든 환자에 '간기능 모니터링' 실시

[보건타임즈] 오츠카제약 '톨밥탄(미국 제품명 지나크)'이 미국에서 최초로 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD) 치료제로서 미 FDA로부터 판매승인을 받았다.

상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)은 유전자 변이 때문에 양쪽의 신장에 액체로 가득 찬 낭종이 대량으로 발생, 수배로 커져 신기능이 저하되는 유전성 질병이다.
이 병은 30~40대 이후에 가장 많이 나타나며 혈뇨, 복통, 허리•등 부위의 통증, 복부 팽만 등의 증상을 보인다.
또 신기능이 저하되기 전부터 고혈압을 동반하는 사례가 많으며 뇌동맥류나 간낭종 등도 높은 빈도로 함께 나타난다.
신기능이 저하되면 신장이식 또는 투석이 필요하며 절반 정도의 환자가 60세에 이르기 전 말기 신부전을 겪는다.
이 질병은 유전성 질환 중 발병 빈도가 높아 약 4,000명에 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.
미국에선 ADPKD환자가 약 14만 명으로 추정되며 말기 신부전의 원인 중 4위에 올라 있다.

23일(미국 현지시각) 오츠카제약(본사 도쿄, 대표이사 히구치 타츠오)에 따르면 ADPKD 치료에 사용되는 톨밥탄의 시판허가에 근거가 된 유효성은 1년간 약효와 안전성을 검증해온 REPRISE연구와 3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐다.

이중 REPRISE연구에서 톨밥탄 투여군은 주요 평가 항목이면서 신기능의 지표가 되는 'eGFR(추정 사구체 여과율)'의 치료 전과 후 추적관찰까지 변화량에서 대조군과 비교해 신기능 저하를 약 35%나 억제했다.

TEMPO 3:4 연구에선 톨밥탄이 대조약보다 신용적 증가율을 약 50% 억제한다는 것이 확인됐다.

톨밥탄의 안전성은 일부 환자에서 간 상태를 나타내는 효소(ALT와 AST)가 상승하는 등 간 손상의 위험이 관찰됐으나 복용 중단 즉시 회복됨으로써 투약으로 심각한 간 기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것이 관찰됐다.
이러한 위험을 줄이기 위해 톨밥탄은 복용 시 첫 1개월은 2주마다, 2~18개월까지는 월 1회, 이후엔 3개월마다 1회의 혈액 검사가 필요하다.

오츠카제약은 미국 FDA가 승인한 위험평가와 경감전략(Risk Evaluation and Mitigation Strategies REMS)을 통해서만 톨밥탄을 공급, 적절한 안전성 정보의 제공과 간 기능 모니터링을 모든 환자에게 실시할 계획이다. (참조)

오츠카제약 대표이사 히구치 타츠오 사장은 "미국 최초로 ADPKD 치료제 '지나크'가 승인됨에 따라 이 난치병으로 고통 받던 환자들에게 질병진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 돼 대단히 기쁘게 생각한다"면서 "신약 개발과 임상시험에 관여했던 연구진, 의사 그리고 환자의 협력과 노력의 결과라고 생각한다며 진심으로 감사하다"고 말했다.

미국의 환자 단체 PKD재단의 CEO 앤디 베츠 씨는 "지나크의 시판승인이 확정된 23일은 미국 전역의 ADPKD 환자에게 희망을 주는 역사적인 날이 됐다"며 "지금까지 미국에서 승인된 치료법이 없었던 이 질환치료에 첫 이정표가 됐다는 점이 매우 기쁘다"면서 "지난 35년에 걸쳐 이 순간을 기다리며 걸어왔다. 새로운 첫 걸음이 시작됐다"고 전했다.

오츠카제약은 앞으로 전 세계의 의료난제를 해결하기 위해 환자와 가족에게 공헌할 수 있는 연구 개발을 지속해 나갈 것이라고 전했다.