11일 임상 FOS data 공개‥‘심장, 콩팥기능 유지·질환 이환율·사망률 감소’
오는 7월 유전대사질환 파브리병 치료제 ‘레프라갈’(Replagal)이 SK케미칼에 의해 국내에서 출시될 예정이다.
파브리병은 통계적으로 인구 4만 명 중 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다.
이 질환은 선천적으로 ‘알파 갈락토시다아제’라는 효소를 만들어 내는 유전자의 변이로 ‘Gb3’라는 기질을 분해하지 못해 이 기질이 전신의 기관에 쌓이면서 혈관 각화종, 손과 발끝에 통증이 나타나며 심장과 콩팥 기능 이상으로 사망에 이르는 무서운 병이다.
SK케미칼에 따르면 ‘레프라갈’은 식약처로부터 파브리병(α-galactosidase A결핍)으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 시판 허가를 받았다.
이 약은 희귀질환 치료제를 전문적으로 개발하는 Shire사의 제품이다.
‘레프라갈’은 유전공학 기술을 이용해 인간 세포 주에서 생산되며 격주로 체중 1kg당 0.2㎎을 2주에 1회씩 40분간 투여하는 정맥주사제다.
유통은 SK케미칼이 담당한다.
|
|
|
Michael교수
|
유한욱 교수
|
문희석 사장
|
‘레프라갈’은 세계 48개국에서 시판승인 받았다.
17년 이상의 폭넓은 임상 근거가 있는 이 약은 현재까지 3,000명 이상의 환자치료에 처방되고 있다.
SK케미칼과 한국 샤이어는 11일 잠실 롯데호텔에서 독일 마인츠 병원의 Michael Beck교수가 2014년 SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism)에서 발표한 FOS (Fabry Outcome Survey) data를 공개하는 레프라갈’ 기자간담회를 가졌다.
이날 발표된 FOS data엔 파브리병 치료 성분 레프라갈(성분 명 아갈시다제 알파)를 투여한 740명의 파브리병 환자를 Cohort군으로 분류, 5년 동안 치료, 추적 관찰한 임상결과가 담겼다.
연구결과에 따르면 레프라갈이 처방된 치료군은 치료하지 않는 군에 비해 콩팥의 연간 eGFR 변화율(단위 mL/min/1.73㎡/y)이 eGFR≥60, 남성환자에서 치료군은 -1.68 비치료군은 –3.0로eGFR<60, 남성환자에서 치료군 -2.86 vs. 비치료군 –6.8로 eGFR≥60, 여성 환자에서 치료군 -0.43 vs. 비치료군 –0.9로 eGFR<60, 여성환자에서 치료군 0.36 vs. 비치료군 –2.1, 심장 연간 LVMI 변화율(단위 g/㎡.7/y)은 남성환자에서 치료군 0.33 vs. 비치료군 4.07, 여성환자에서 치료군 0.48 vs. 비치료군 2.31으로 각각 기능의 악화를 지연시켰다.
또 환자의 기대 수명 연장 효과는 치료군 77.5세 vs. 비치료군 60세로 나타났다.
레프라갈 주를 치료받은 남성의 기대수명은 77.5세로 치료받지 않은 남성 60세보다 길게 연장됐다.
이와 함께 레프라갈주를 투여한 환자를 5년간 관찰한 결과 심장과 신장의 기능을 유지시키는 동시에 심장, 심혈관 또는 신장의 문제발생위험을 줄였다.
이에 Michael Beck교수는 “임상을 통해 장기간 레프라갈로 치료받은 파브리병 환자에게서 콩팥과 심장 기능이 악화되는 것이 지연됐을 뿐 아니라 질환 이환율과 사망률이 감소된 data를 확보하게 됐다면서 ‘레프라갈’의 출시는 곧 한국인 파브리병 환자들에게 반가운 희소식이 될 수 있다”고 말했다.
서울아산병원 의학유전학 센터의 유한욱 교수는 “레프라갈 주가 출시됨으로써 파브리병 환자들에게 투여하는 시간을 기존의 약제보다 크게 단축시켜 주는 것은 물론 체내에 주입하면서 발생할 수 있는 특이반응은 13.7%, 항체반응 발생률은 IgG 반응 24%으로 낮은 약제”라고 소개했다.
문희석 사장(Shire사)은 “Shire사는 전 세계 31개국에서 5,000명의 직원들이 근무하는 영국계 제약회사다. 'To be as brave as the people we help(저희가 돕는 환자들처럼 용감하자)'라는 기업이념을 갖고 희귀질환뿐 아니라 신경정신과, 혈액내과 위장관질환 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있다면서 레프라갈 주 발매를 시작으로 더 많은 희귀질환치료제를 국내에 소개함으로써 환자에게 도움이 되는 회사가 되도록 노력하겠다”고 밝혔다.
기사최종편집일: 2024-04-19 17:18:24
다음기사 : 
