노바티스의 차세대 백혈병 치료제 타시그나(성분명: 닐로티닙)가 새롭게 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 1차 치료에서 글리벡(성분명: 이매티닙)보다 뛰어난 효과를 보였다는24개월 장기임상연구결과가 제 52회 미국혈액학회(American Society of Hematology: ASH)에서 발표됐다.
제 3상 임상연구인ENESTnd는 타시그나를 새롭게 진단받은 만성골수성백혈병 만성기 환자의 1차 치료효과를 평가하기 위해 표준치료제 글리벡과 직접 비교한 최초의 대규모 글로벌 임상연구이다.
24개월에 걸친 장기간의 임상 연구에 따르면, 타시그나 300mg을 1일 2회 복용한 환자군이 현 표준치료제 글리벡 400mg을 1일 1회 복용한 환자군에 비해 가속기나 급성기로 병이 진행되는 비율이 유의하게 적었으며 최적하반응률(suboptimal response)과 치료 실패율도 더 낮은 것으로 나타났다.
또한 타시그나300 mg와 400mg를 하루 두 번 복용환자에게서 각각 71%와 67%의 주요분자학적반응(MMR)의 발생률을 보였다. 글리벡 400mg 복용환자의44%에 비해 현저히 높은 수치이다. 여기서 주요분자학적반응(MMR)은 처음 진단 시의 평균 암유전자 수치보다 최소 1000배까지 암유전자가 감소된 것을 의미한다.
주요분자학적반응이 꾸준히 유지되는 비율도(Durable MMR) 글리벡 환자군에 비해(21%) 타시그나 300mg과 400mg을 복용한 환자들에서(각각 42%, 39%) 통계적으로 유의하게 높았다.
이와 함께 87%의 타시그나 300mg 1일 2회 복용환자와 85%의 타시그나 400mg 1일 2회 복용환자들이 필라델피아 암염색체가 제거된 완전세포유전학적 반응(CCyR)에 도달한 반면 글리벡 환자군에서는 77%에 그쳤다.
이 결과들을 보면 타시그나가 글리벡에 비해서 더 심도있고 지속적인 완전세포유전학적 반응과(CCyR )과 주요분자학적반응(MMR)을 유도할 뿐만 아니라 암유전자 수치가 초기 진단시보다 5만분의 1이하(현재 사용하고 있는 암유전자 진단검사로 검출되지 않은 상태)로 떨어진 완전분자학적반응(CMR)에서 유의하게 높은 반응률 (deeper response)을 보였다.
전체적으로 타시그나와 글리벡은 내약성이 뛰어났다. 이상반응으로 인한 약물 투여중단 비율은 글리벡에 비해 타시그나 복용 시 더 적었다.
ENESTnd 연구는 전세계 217센터에서 846명의 환자들을 대상으로 실시된 대규모 임상연구로 국내에서는 가톨릭대학교 서울성모병원, 경북대학교병원, 전남대학교화순병원, 울산대학교 서울아산병원, 성균관대학교 삼성서울병원, 서울대학교병원 등 국내6개 병원에서 58명의 한국환자가 참여하였다.
전세계에서 가장 많은 환자를 연구한 서울성모병원 혈액내과 김동욱교수는 “ENSTnd 24개월 임상연구결과, 타시그나는 처음 진단된 만성기 만성골수성백혈병 환자들의 질병의 진행률을 연간 1% 미만으로 획기적으로 낮출 뿐 아니라 부작용도 현저하게 적어 장기간의 투약이 가능해진 것으로 나타났다. 이는 만성골수성백혈병 환자의 장기생존 및 완치가 가능해 질 것을 강력하게 시사한다”며 “특히 한국인에서 타시그나의 효과는 서울성모병원 자료로 볼 때, 이번 연구에 참여한 환자 100%모두 1년 이내에 필라델피아 염색체가 완전히 소실되는 완전세포유전학적(CCyR) 반응을 보인 것으로 알 수 있었다”고 설명했다.
타시그나는 지난 6월 미국 식약청(FDA)에서 만성골수성백혈병 1차 치료제로 승인받은데 이어 스위스에서도 승인되었으며 일본 유럽연합과 국내에서도 승인을 검토 중에 있다.
노바티스 본사 항암제사업부 허베 호페노 박사는 “글리벡의 개발로 만성골수성백혈병 치료에 혁신을 가져왔으며 환자들의 전반적인 생존률이 꾸준히 개선되었다”면서 “지속적인 연구개발로 이제 글리벡보다 더 뛰어난 효과를 보인 타시그나가 새로 진단 받은 만성기 환자들의 질병진행을 효과적으로 낮추는 새로운 1차 치료제로 그 가능성이 확인되었다는 점에서 매우 고무적”이라고 덧붙였다.
기사최종편집일: 2024-04-24 17:48:46
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